首个！罕见难治性肺病新药在美获批
摘要：MAC肺病患者新希望！
提起结核病，大家并不陌生，这种古老的
传染病曾被称为“白色瘟疫”，由结核分枝杆菌引发。
那么，仅一字之差的“非结核分枝杆菌”又是一种怎样的存在？
日前，一款吸入式抗生素在美获批，适用人群为对常规治疗无效的患者，用于由鸟分枝杆菌复合体（MAC）引起的肺部疾病。这款药物名为Arikayce，是一种阿米卡星脂质体混悬液。
值得一提的是，这款药物是美国第一个，也是唯一一个专门针对MAC肺病患者的疗法。
该药采用In
smed公司的脂质体专利技术，特别适用于肺部给药。药物一经吸入，脂质体便被肺泡巨噬细胞吸收，直接作用于感染细胞内部。
非结核分枝杆菌隶属于分枝杆菌“家族”，其他“成员”为结核分枝杆菌和麻风分枝杆菌。而鸟分枝杆菌则是非结核分枝杆菌的主要类型，常见于水和土壤等自然环境中。
非结核分枝杆菌对常用的抗菌药物耐受性较强，免疫力低下人群易患此病。近年来，由于疾病治疗中免疫抑制剂的使用，以及全球艾滋病流行等因素，大大降低了人体免疫力，导致非结核分枝杆菌发病率逐年升高，已成为一个新兴的全球性公共卫生问题。
鸟分枝杆菌肺病是一种罕见性疾病。该疾病症状往往会随着时间推移而逐渐恶化，患者常出现持续
咳嗽、疲劳、
体重减轻、夜间出汗、偶尔呼吸短促和咳血。在某些情况下，会发生永久性肺部损害，甚至致命。
“基于指南的疗法对MAC肺病患者无效，而Arikayce或可解决难治人群中这一未被满足的重大需求。”德克萨斯大学健康科学中心大卫·格里菲斯博士表示。
FDA局长斯科特·戈特利布表示，Arikayce是第一款通过“有限人群使用途径（LPAD）”获批的抗菌药物，这是一个重要的政策里程碑。
随着细菌对现有抗生素的耐药性不断增长，国会提出LPAD途径，旨在促进美国市场针对缺乏有效治疗的感染的药物开发，用于治疗有限人群中的严重或危及生命的感染。纳入此途径下的项目或可通过简化的临床开发计划完成实验。
根据LPAD路径下批准药物要求，Arikayce说明书中需包含某些声明，以表明该药物仅在有限人群中可安全有效使用。
此外，Arikayce在加速批准途径下获批。通过该途径，FDA能够批准治疗某些严重或危及生命疾病的药物。
Arikayce此前曾获得FDA快速通道、突破性疗法、优先审查和合格传染病产品(QIDP)认定。QIDP被授予用于治疗严重或危及生命的感染的抗菌产品。此外，Arikayce还获得了孤儿药资格。
据分析师估算，预计到2026年，该药物在美国销售额将达到8.9亿美元，在欧洲销售额将达到7亿美元。
健客－国家药监局认证的合法网上药店，致力于打造优质、低价、便捷的网上药店和做最值得信赖的智慧健康服务平台