高发且致死？新疗法或使线粒体疾病不再可怕

2018-09-25 来源：健客社区标签：掌上医生喝茶减肥一天瘦一斤安全减肥联盟

摘要：新的基因治疗方法或将问世，这种疾病有治了？

你知道吗？每500名新生婴儿中便有一名线粒体疾病患儿，每10万名成人中便有12名患有线粒体疾病。线粒体疾病亟需引起重视。

作为细胞内一类重要的细胞器，线粒体就好似微小的“发电厂”，为身体生产重要的能源。如果线粒体出现问题，会直接影响身体各个系统，包括胃肠道、肌肉骨骼、内分泌、心脏和中枢神经系统。另外，线粒体疾病会经过母婴遗传，有些生下来便携带缺陷线粒体的婴儿，很可能在数月内便走向死亡。

通常，细胞中60%以上的线粒体DNA分子需要突变才能出现，而线粒体DNA突变越多，疾病就会越严重。相反，如果可以减少变异DNA的百分比，这种疾病就有可能得到治疗。因此，很多科学家团队都在努力寻找治疗线粒体疾病的突破口。

早在20世纪90年代，丹麦胚胎学家雅克·科恩和他的同事们就在新泽西圣巴拿巴的生殖医学与科学研究所进行细胞核移植的试管育婴试验，希望可以解决线粒体遗传致病问题。但这项实验最终中途夭折。

接下来，美国的一家生育诊所在2015年宣布他们通过混合三个人的DNA培育出了一个男婴。这个世界首例经过线粒体移植技术的“三亲婴儿”在次年4月顺利诞生。但由于种种原因，这项技术始终备受争议。

如今，对于线粒体疾病的治疗又出现了一种新的可能。

一项发表于《自然医学》杂志的研究成果显示，由剑桥大学领导的研究团队开发了一种用于线粒体疾病潜在治疗的基因组编辑工具，可以为这些患者提供一条切实可行的治疗途径，并可能为线粒体疾病治疗提供一种未来的替代方案。

在这项研究中，研究人员通过基因治疗实验成功地锁定和消除了线粒体受损的DNA，这些受损的DNA便是造成灾难性疾病的原因。这也是首次在活体动物体内使用可编程基因组工程工具，导致线粒体DNA发生如此重大的改变。

“治疗这些毁灭性疾病的一个想法是，通过选择性地破坏突变的DNA，减少线粒体DNA的变异量，并让健康的DNA取代它。”医学研究委员会线粒体生物学部门研究员、该研究的资深作者米哈尔·明丘克博士表示。

研究人员在实验中发现，这种基因治疗方法可以根据健康和突变型线粒体DNA之间的差异，识别并消除突变线粒体DNA。由于细胞中的线粒体DNA通常保持在稳定数量，因此，被剔除的突变线粒体DNA便会被健康的所替换，进而改善线粒体功能。

基于这些结果，研究人员希望在临床试验采用这种基因疗法，并期待它可以为线粒体疾病提供一种有效的治疗方法。

在此，我们期待这项研究可以尽快取得新进展。

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