秦叔逵等:提高行政审批效能,提升我国医药创新竞争力

主要内容:

科技部遗传办对于人类遗传资源的管理存在问题，耽误新药临床试验启动，浪费资源，引起广泛争议；后有所改进，没有从根本上解决问题。审批程序复杂，步骤和时限不定，标准不统一、意见不规范；新老流程并行导致混乱等。显著影响到在我国开展临床试验，医药创新生态系统的建设和与国际同步研发上市新药。建议：将审批制改为备案制或平行审查；简化程序和要求；制定公布审批标准，规范审查意见；监管与服务并举，切实提高审批效能。

2015年，科技部发布《关于实施人类遗传资源采集、收集、买卖、出口、出境行政许可的通知》，规定外资药企开展临床试验,或内资药企采用涉外背景的单位（提供样本采集、运输、分析、临床监察、数据处理等服务），须向中国人类遗传资源管理办公室（遗传办）提出申请，获得行政审批后方可展开。虽对有效保护和合理利用我国人类遗传资源有重要意义，可是使新药临床试验启动推迟3-6个月，推进过程中的调整也常因此暂缓或中断，明显耽误时间精力，浪费社会和行政资源，引起激烈争论。科技部曾多次组织讨论，于2017年10月印发《关于优化人类遗传资源行政审批流程的通知》，一定程度上有所改进，但没从根本上解决问题,实际情况不容乐观。为什么一项初衷较好的规定及改进，并未取得预期的良好结果？

主要问题：程序复杂，审批步骤和时限不确定；从网上申报开始，形式审查常需5日，纸质文件受理5日，如纸质受理日起20日能过会办结，至少耗时近30个工作日；一次批准率低，形式审查和上会可能反复多次，时间要翻2-3倍；《承诺书》扩大化，各参与单位须一一签章，特别麻烦；审批标准不统一、不规范，部分整改意见不清晰，有时近于苛刻，导致最多时退回4次修改；非重大变更，如样本量增减需重新申报；对于第三方实验室每次都要重复签字盖章；开会时间安排不提前公布，新老流程并行致申报工作混乱；对于生物标志物的审批过于严苛；知识产权如何分配的指导意见不知所云，等等。据悉上述情况已显著影响到外资药企在我国开展临床试验的积极性和本土医药创新生态系统的建设，影响到与国际同步研发和上市新药，也妨碍了医药科技创新，特别是针对新靶点、新机制的科学探索。2018.2.28《中共中央关于深化党和国家机构改革的决定》提出要“加强、优化、转变政府科技管理和服务职能”，因此,需要认真思考:为什么各方都不满意，症结何在？

建议：

将审批制改为备案制或平行审查：我国已加入ICH，欧美日等发达国家对于医药研发的人类遗传资源管理多为备案制，弱化事前审批，强化事中、事后核查和监管，大大减少工作量，实施高效、动态化管控。建议积极学习CFDA审评、审批改革的成功经验，进一步精简、优化审批的事项、程序和流程；对于不涉及标本出口的，可采取备案制，实现与国际接轨；若备案制暂不可行，可采用平行审查。

简化程序和要求：按照“谁受益、谁负责”的原则，取消《承诺书》，只要求申办方（药企或科技创新机构）填报《审批申请书》，承诺和担负所涉及人类遗传资源的采集、储存及研发外包各方的连带责任。

明确审批标准，规范审查意见:参考国际惯例，征求多方意见，早日制定公布符合国情、兼具科学性和操作性的审批标准和具体要求，尤其是组织、血液、体液等采样样本量、使用范围等；审核的重点放在遗传数据的流向和应用上。应按照便利申报单位的原则，一次性给予审批意见，避免每次不同。对二次提交的申请，只针对前次不合格部分审核，不用全部复审和上会。对于中心伦理委员会已审查过的知情同意书无需重复审核。提前公布开会时间、安排,以利于申报单位按时递交；取消老流程，全部按照新流程一次申请。

监管与服务并举，加强沟通，提高审批效能:咨询窗口态度较好，但人员更换频繁，意见常不一致，建议制定官方的问题和回答（FAQ），及时更新。针对以往审批中的问题，进行归纳、分析和总结，主动培训、指导、帮助有关单位，且适当提高审评费用，确保申报单位的申请材料高质量。适应政府职能改变，积极听取反馈意见和建议,增加评审人员和保持稳定，切实明显提高审批效能，建立具有中国特色的人类遗传资源监管体系。