第二届中国孤儿药研发论坛成功召开

　　2016年7月9日，第二届中国孤儿药研发论坛在上海张江顺利召开。本届孤儿药研发论坛由上海市罕见病防治基金会、上海市医学会罕见病专科分会、中国孤儿药创新联盟、healthib俱乐部及茗嘉资本主办，“药伙伴”作为相关单位和活动支持全程参与了会议。参会报名人数达到300多人，涵盖了学术界、监管部门、医药研发、产业投资、医生和患者组织等多个领域的相关人员。大会在各方面进行了系统而详尽地探讨。

　　中国孤儿药研发论坛发起于2015年，是中国孤儿药领域最大规模的公益性的综合论坛。旨在加强中国孤儿药研发、临床、审批、投资和政策层面的各方交流，通过行业专家权威观点呈现和碰撞，在政策倡导和多方协作方面发挥重要作用。

　　会议开始后，上海市罕见病防治基金会名誉董事长、上海市原副市长谢丽娟首先为大会致辞，欢迎与会人员，并就罕见病、孤儿药现状等问题展开了概述。她认为：”罕见病不仅仅是一个医学问题，也不仅仅是一个患者及其家庭的问题，它是一个急需解决的社会问题，我们每一个人在生命传承中所要面临的几十万分之一的风险，因此也可以说是整个人类的传承问题。由此需要各方重视，我们共同携手不断深化交流合作，使更多的罕见病患者不但有药可用，而且用得起。罕见病和孤儿药的相关政策制定，要列入改革创新的规划之中。”

　　随后各位嘉宾主要针对罕见病的法规和政策，分别以中国孤儿药管理政策、中国罕见病政策的现状和建议、罕见病立法在中国的困境等为主题，论述中国孤儿药政策、研发等。此外，各发言嘉宾还就罕见病的政策、法规和患者组织在新药研发中的作用进行了主题讨论。

　　本文收集和整理了各位发言嘉宾的观点，认为关于孤儿药的现状和未来有一下几点：

　　“孤儿药的开发需要药物研发人员，投资人，药物审评审批，以及医保支付体系等各方参与进来，虽然孤儿药最终的受益者是患者，但是孤儿药的事业，可以带动国家的基础研究和新药研发，激发国家的创新能力，可以以孤儿药为突破点，完成创新药审评审批制度的改革，药物研发企业也可以在这场技术革命中提升自己的核心竞争力。

　　孤儿药事业涉及基础研究，技术创新，新药研发，临床医学，药品政策创新，患者组织，社会保险等支付体系的完善，并与社会发展的程度密切相关。目前中国的孤儿药事业还属于起步阶段，各个涉及的领域还处于孤军奋战的阶段，迫切需要各方努力和协作。以孤儿药事业为点打通各个领域的合作和交流，为中国的新药研发事业奠定基础。

　　患者组织应该积极的参与其中，并起到监督政府的政策制定和与相关方谈判的作用，并作为需求方积极参与药企项目的立项，临床试验，以及支付体系建设之中。”

　　为期一天的中国孤儿药研发论坛圆缓缓落下帷幕。会议中精彩连连、互动不断，与会专家相互学习。我们相信第二届中国孤儿药研发论坛的成功举办，定会为今后中国孤儿药的研发以及罕见病事业的长远发展奠定更坚实的基础。

　　然而一件事业的发展和成功是需要不断的努力和拼搏。中国孤儿药创新联盟的专注、进取，关爱和包容的精神是需要我们每一个人坚持传承下去。明年的中国孤儿药研发论坛将会在北京举办，本届会议到此圆满结束。让我们在这里预祝明年的会议传承精神，成功举行。