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Prader-Willi综合征孤儿药beloranib的3期临床试验启动

2018-01-22 来源:医脉通内分泌科  标签: 掌上医生 喝茶减肥 一天瘦一斤 安全减肥 cps联盟 美容护肤
摘要:Prader-Willi综合征是一种罕见的遗传性疾病,以过度进食导致肥胖和其他代谢性疾病为特征,目前的治疗手段稀少。Prader-Willi综合征对患者的不同生长发育阶段均有影响,治疗难度很大。

   Prader-Willi综合征是一种罕见的遗传性疾病,以过度进食导致肥胖和其他代谢性疾病为特征,目前的治疗手段稀少。Prader-Willi综合征对患者的不同生长发育阶段均有影响,治疗难度很大。

 
  有鉴于此,FDA批准一种新型小分子药物beloranib用于治疗Prader-Willi综合征,并授予其孤儿药地位。
 
  beloranib是首个可减少饥饿感同时通过抑制MetAP2酶以促进体内储存的脂肪被利用的注射类药物(MetAP2酶主要在控制代谢的细胞过程中发挥作用)。
 
  beloranib的制造商美国Zafgen公司近日宣布,在12岁以上儿童和成人Prader-Willi综合征患者中进行的beloranib3期试验正式启动。
 
  该试验名为TheBeloranibEfficacySafetyandTolerabilityinPWStrial(bestPWS),是一项双盲、安慰剂对照试验,将要观察和评估的指标包括饮食相关的行为、身体总脂肪含量和beloranib的安全性。
 
  研究人员计划在美国14家试验点招募84例Prader-Willi综合征患者,将其随机分配至安慰组和beloranib组(1.8mg或2.5mg,每周2次皮下注射),进行为期6个月的治疗。接受beloranib治疗且顺利完成试验的Prader-Willi综合征患者将继续进入另一项为期6个月的开放标签扩展研究。
 
  主要终点是身体总脂肪含量和过量饮食相关行为的变化,次要终点是脂质参数和体重。患者和陪护人员的生活质量也会纳入评估。
 
  Zafgen公司CEO称,预计在2015年第四个季度得到该试验的初始数据。
 
  有专家评论道,Prader-Willi综合征是“有名”的难治性疾病,如果能够被治疗,将能极大地改善患者和陪护人员的生活。在Prader-Willi综合征患者中评估beloranib有效性、安全性和耐受性的试验意味着我们在探索该疾病治疗方法之路上又迈出了重要一步。
 
  PS:beloranib也是在研中的新型减肥药之一,或许是一个无需节食、无需运动的强力减肥药。
 
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