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肾内科靶向新药已处于关键性3期临床

2019-02-15 来源:肾病之友  标签: 掌上医生 喝茶减肥 一天瘦一斤 安全减肥 cps联盟 美容护肤
摘要:OMS721新药处于3期临床试验中,预计2年可以完成3期临床试验,除了 IgA 肾病的治疗外,OMS721 还在进行非典型溶血尿毒综合征治疗的 3 期研究,以及造血干细胞移植相关的血栓性微血管病治疗的 2 期研究。

“无声无息、易于进展、发病率高、多见于年轻人”,描述这种肾病最恰当不过,人们称它为“沉默的杀手”。它的“诡异”之处在于,通常进展非常缓慢,但严重程度变化很大。当尿蛋白丢失量不是很大,没出现严重浮肿,也没有发生肉眼血尿时,非常容易被疏忽。以至于一些患者一旦出现症状,就已经到了肾病终末期:双肾缩小,血肌酐增高,不得不透析。

这就是最让医生头疼的IgA肾病,IgA肾病是由于异常的免疫球蛋白A(IgA)抗体在肾脏内滞留(特别是肾小球),引起炎症,并随着时间推移,对肾脏造成不可修复的损害。该病以血尿、蛋白尿为主要表现。

持续蛋白尿大于1g、血压高、血肌酐浓度升高、肾小管间质纤维化严重的IgA肾病。有这些症状的患者尿毒症风险最高。

目前治疗IgA肾病的主要药物是RAS阻断剂(沙坦和普利类)、激素,虽然能控制很多IgA肾病患者的病情,但是还有一部分患者对这些药物的效果不好,对激素不敏感。

因此,OMS721新药应运而生,它的目标群体是:对目前药物疗效欠佳的肾友,以及那些存在肾衰竭高风险的患者群体,这类患者通常具有顽固的高水平的蛋白尿和持续恶化的肾功能。

这款新药是靶向针对补体系统上的一个效应酶,MASP-2蛋白,希望从源头上阻断IgA肾病补体活化导致的肾损伤。补体异常活化导致肾脏损伤是目前基础研究很重要的方向,而部分IgA肾病加重就是由于补体异常活化所致,因此,从理论上来说,阻断补体异常活化,也能有效控制IgA肾病。

大家都知道,IgA肾病进展很慢,因此证明任何干预措施的有效性在历史上都是一个非常长期的挑战。于是尿蛋白成为下降相对较快的指标。研发OMS721新药的Omeros公司在2018年10月份发布了一项最新结果,针对的是不用激素的情况下,使用OMS721对进展型IgA肾病的疗效。

该项试验入组9例进展型IgA肾病患者,在使用RAS阻断剂的基础上,他们的24小时尿蛋白仍然控制不佳,平均尿蛋白定量2.981g。给予他们OMS721治疗。

在第18周时,OMS721效果并不明显。但随着观察时间延长,延长至18周~9个月时间,患者尿蛋白平均下降56%,如果延长至9个月~1年,尿蛋白平均下降61%。所有患者对药物耐受性较好,治疗期间没有发生严重不良反应。

初期结果让人欣喜。OMS721 是唯一一个被 FDA 授予突破性疗法认定的用于 IgA 肾病治疗的开发中药物。Omeros 公司主席表示:“非常高兴 FDA 可以授予 OMS721 用于 IgA 肾病治疗的突破性疗法认定。OMS721 可以快速的让 IgA 肾病患者获得病情改善,同时治疗效果也比之前任何疗法都更加明显,我们将继续同 FDA 保持密切沟通,以促进这款药物的后期开发及上市进程。”

目前,OMS721新药处于3期临床试验中,预计2年可以完成3期临床试验,除了 IgA 肾病的治疗外,OMS721 还在进行非典型溶血尿毒综合征治疗的 3 期研究,以及造血干细胞移植相关的血栓性微血管病治疗的 2 期研究。

肾友们,冬天来了,春天还会远吗?只要好好保护我们的肾,我们满怀信心等到新药上市的那一天。

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