我国干细胞临床转化取得多项突破 多项目已通过卫计委备案

　　干细胞研究为解决器官移植提供可能性

　　干细胞（StemCell）是一种未充分分化，尚未成熟的一类细胞。它们具有自我复制和分化的潜能，在一定条件下可以分化成机体内各种类型的多功能细胞，因此在医学界又被称为“万用细胞”。

　　“通俗地讲，干细胞可以分化成人体内的任何一种体细胞。这些由干细胞再生的细胞在修复病变、缺损的组织器官中发挥着不可或缺的作用。同时，在特殊环境条件下可以发育形成新的组织或器官，是组织器官再生的种子细胞。”宁夏医科大学总医院干细胞研究所副所长刘晓明博士这样解释。

　　干细胞研究与人类健康关系密切，它最直接的作用就是治疗疾病。现在，干细胞生物学的研究与应用几乎涉及所有生命科学和生物医学领域，成为国际医学前沿重点研究领域，干细胞技术给一些现有医疗手段无法治疗的疑难疾病带来了希望。正如中科院院士、国际干细胞组织中国代表周琪介绍，威胁人类健康的器官衰竭、心血管疾病、不孕不育、脊髓损伤、帕金森等疾病都可以运用干细胞来治疗。

　　器官移植是很多疾病的最后治疗手段，但目前面临的最大问题是器官来源不足。而干细胞的研究为解决这个难题提供了可能性。作为一类具备超级分化潜能的多能性细胞，在特殊条件下，干细胞能够分化成肝细胞、肾细胞、肺细胞、心脏细胞不同类型的体细胞，最后通过组织工程手段构建相应的人体器官。因此，干细胞理论的日臻完善和技术的迅猛发展必将在疾病治疗和生物医药等领域产生划时代的成果，是对传统医疗手段和医疗观念的一场重大革命。

　　“未来，干细胞的基础研究转化到临床研究应用，一定能够解决我们现在无法治愈的很多疾病，干细胞的研究领域可能会涉及人类所有的组织和器官，干细胞技术在临床的应用，会极大地造福人类，甚至可以延长人的寿命。”中国干细胞第七届年会承办方宁夏医科大学总医院院长杨银学表示。

　　当前，干细胞和再生医学的研究已成为自然科学中最为引人注目的领域，世界上许多国家都在干细胞研究方面投入巨资。美国是干细胞研究的领先国家。参与研究的其他国家还有伊朗、韩国、澳大利亚、中国等。我国干细胞研究虽然起步晚，但发展迅猛，大有迎头赶超之势。干细胞基础研究位居世界前列，无论是在胚胎干细胞、成体干细胞，还是在诱导多能干细胞等研究方面，都具有世界水平。

　　干细胞在一些疾病治疗上取得效果

　　中科院院士、中国细胞生物学学会名誉理事长裴钢表示，理论上讲，干细胞具有改变每个人的命运和整个人类社会的潜力，但是面临的最大问题是我们能不能把干细胞的基础研究及时有效地转化成临床结果，这是我们应该努力的方向。

　　令人欣喜的是，目前，干细胞的临床研究已经有所突破，在一些疾病的试验治疗上取得了不错的效果。

　　“应用干细胞技术，已经使一些因车祸瘫痪的病人下地活动了，也就是说干细胞技术能够治愈或者部分缓解由于脊髓截断导致的下肢运动障碍。干细胞分化成胰岛细胞之后，一部分早期糖尿病患者的病情逆转，恢复到正常状态了。干细胞技术对子宫内膜的修复等也有良好的效果。”杨银学说。

　　另外，对于一些药物治疗和手术治疗等传统医学方式没有办法解决的疾病，干细胞技术成为第三种选择。刘晓明说，作为尝试，干细胞对于卵巢早衰、自身免疫性疾病的治疗效果明显，安全性也很高。

　　越来越多的干细胞基础研究正在向临床研究转化，到目前为止，美国已经进行了136项干细胞研究临床试验，伊朗也达到65项，韩国40项，澳大利亚18项，而中国则有17项。

　　刘晓明博士回国前曾长期在美国从事基因治疗的研究，对比国外与国内，他表示，国内干细胞基础研究跟国外差距不大，但一到临床研究差距就拉开了，主要是由于国内资本市场参与度低、基础研究与临床衔接不紧密。比如美国有一些项目就以公司、风投的形式进入临床。

　　干细胞研究已经成为国家创新的一个重要方向，今年，我国就有干细胞治疗不孕症、银屑病、小儿脑性瘫痪等临床研究项目通过国家卫计委备案，其中不乏在全球首次开展的创新临床试验。中国生物技术发展中心公布的国家重点研发计划2017年度拟立项目中，“干细胞及转化研究”重点专项共计拟立项达43项，国家划拨经费总计94021万元，其中获资助超过2000万元的项目达27项。

　　需突破伦理之争、人才短缺、标准不健全等瓶颈

　　虽然干细胞基础研究不断取得突破，但是真正转化成临床研究并进行试验的项目还是很少。伦理之争、人才短缺、标准不健全等都是干细胞研究与转化需要突破的瓶颈。

　　胚胎干细胞的研究就引发了激烈而敏感的伦理之争。根据干细胞所处的发育阶段分为胚胎干细胞和成体干细胞。胚胎干细胞具有体外培养无限增殖、自我更新和超强多向分化的特性，能被诱导分化为机体几乎所有的细胞类型。这项研究有助于根治很多疑难杂症，挽救生命。但进行胚胎干细胞研究就必须破坏胚胎，而胚胎是人尚未成形时在子宫里的生命形式，破坏胚胎是否等于扼杀生命？类似争议不断。

　　刘晓明说，技术上科学家已经可以在干细胞上通过基因编辑技术修复或者改造基因，但是利用基因编辑技术改造的干细胞进入临床应用还有很长的路要走。

　　另外，从基础研究到临床研究乃至应用的转化，需要研究人员和临床医生的紧密配合，但这一环节还很薄弱。

　　“转化应用需要临床学科的大力支持，中国的基础研究发展非常好，在世界上有赶超引领的趋势，但临床转化研究一直是一块短板，很多干细胞技术还不能惠及患者。临床转化研究要以医生为主，研究人员为辅，两者要紧密合作，这样才能使更多的研究成果得到转化。”裴钢说。

　　目前，掌握干细胞知识的临床医生不多，加上本身工作量就很大，没有精力进行干细胞临床研究，是导致现在干细胞基础研究和临床研究脱节，转化成果较少的原因之一。

　　干细胞研究正处在快速发展的道路上，但还远没有到大范围用于治疗疾病的程度，也没有完善的质量控制标准。事实上，除了技术已经成熟的造血干细胞治疗血液疾病以外，我国没有批准采用干细胞临床治疗其他任何疾病，只能用于临床研究，并且规定干细胞临床研究只能在授权医院进行，并禁止医院收取费用。当前，一些医疗机构打着干细胞治疗的旗号，鼓吹攻克疑难杂症，故意夸大疗效，骗取患者钱财，必须引起警惕。

　　刘晓明说，希望下一步国家在政策上继续鼓励、资金上持续投入，撬动资本市场积极参与，使干细胞向产业化方向发展。同时，需要加大干细胞临床研究人才的培养以及对民众干细胞知识的宣传普及。