新增125类“救命药” 可以直接门诊报销；里程碑！ 首款RNAi疗法今日获批

里程碑！

首款RNAi疗法今日获批

药明康德：今日，美国FDA宣布批准Onpattro（patisiran）输注治疗，用于由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）引起的周围神经疾病（多发性神经病，polyneuropathy）成人患者。值得一提的是，这是FDA批准的首款用于治疗由hATTR引起的多发性神经病患者的疗法，也是FDA批准的首款小干扰RNA（siRNA）药物。

由Alnylam开发的Onpattro是一种靶向转甲状腺素蛋白（transthyretin，TTR）的siRNA疗法，这类药物通过沉默一部分参与致病的RNA起作用。Onpattro是将siRNA包裹在脂质纳米颗粒中，在输注治疗中将药物直接递送至肝脏，干扰异常形式TTR的RNA产生。通过阻止TTR的产生，Onpattro可以帮助减少周围神经中淀粉样沉积物的积累，改善症状，并帮助患者更好地控制病情。该药物曾获得美国FDA授予的突破性疗法认定、优先审评资格、快速通道资格和孤儿药资格。今日它的获批，对患者和医生来说，都具有里程碑的意义。

益丰大药房申请8.3亿为并购

药店经理人：益丰发布多条公告，拟向银行申请总额不超过8.3亿元人民币并购贷款。同时，为便于“连锁药店建设项目”在江苏、湖北、广东、江西、上海等地区实施，分别为6家子公司开设募集资金专项存储账户。

8月9日，益丰大药房连锁股份有限公司召开第三届董事会第七次会议，审议通过了《关于向银行申请并购贷款的议案》。同意公司向招商银行、浦发银行、兴业银行等商业银行中的一家银行申请总额不超过8.3亿元人民币并购贷款，期限不超过七年，用于支付或置换收购新兴药房股权对价款。

同日，还审议通过了《关于签订募集资金专户存储四方监管协议的议案》，披露了募集资金基本情况。

新型四环素获FDA专家肯定

有望10月获批

药明康德：日前，ParatekPharmaceuticals宣布美国FDA的抗微生物药物咨询委员会投票赞成批准静脉注射（IV）和口服omadacycline，用于治疗急性细菌性皮肤和皮肤结构感染（ABSSSI）（17比1票），以及社区获得性细菌性肺炎（CABP）（14比4票）。预计FDA将于今年10月初做出决定。

Omadacycline是一种在研新型抗生素，具有每日一次IV和口服两种制剂，可用于治疗CABP、ABSSSI和尿路感染（UTI）。作为一种现代化的四环素，omadacycline可以克服四环素的抗性，并在广谱细菌中表现出活性，包括革兰氏阳性菌、革兰氏阴性菌、厌氧菌、非典型细菌和其他耐药菌株。目前，omadacycline已经获得FDA授予的合格传染病产品认定（QualifiedInfectiousDiseaseProduct）和快速通道资格，其针对CABP和ABSSSI的新药申请也获得了优先审评资格。

全球首个糖尿病超长效GLP-1

抗体激动剂在中国获批临床

MedSci原创：鸿运华宁（杭州）生物医药有限公司宣布：自主开发的原研新药——重组抗人GLP-1受体人源化单克隆抗体注射液（格鲁塔珠单抗注射液，代号：GMA102）近日获得中国国家药品监督管理局颁发的针对2型糖尿病适应症的临床试验批件。

据鸿运华宁透露，格鲁塔珠单抗注射液是基于该公司独特专有的GPCR抗体技术平台开发的GLP-1抗体激动剂，目标适应症为2型糖尿病和肥胖症。目前正在澳大利亚和新西兰开展该药的Ⅱ期临床试验。已有临床数据显示了良好的安全性和降糖效果，半衰期超过1周，有望开发成为超长效（2周甚至每月1次给药）的降糖药物。

格鲁塔珠单抗注射液是十三五“重大新药创制”候选品种，借助国家深化药品审评审批制度改革创新的东风，鸿运华宁表示正在积极与CDE沟通，基于在国外临床试验已经取得的研究成果，加速推动国内临床试验进程，让中国的患者早日用上世界一流的好药。

投融资

博雅辑因完成亿元Pre-B轮融资

聚焦基因疗法

创鉴汇：国内一家初创基因编辑公司——博雅辑因集团（EdiGene）近日宣布完成亿元人民币Pre-B轮融资。本轮融资由礼来亚洲基金领投、华盖资本跟投，且A轮领投方IDG资本、中经合及龚洪嘉等投资人继续跟投。2016年，该公司曾完成1000万美金A轮融资。值得注意的是，博雅辑因使用基因组编辑技术开发新的疾病疗法，其首款治疗产品有望成为世界首批进入临床阶段的基因编辑细胞治疗产品。

生物医药公司Apexigen

完成共计7300万美元B轮

动脉网：2018年8月13日，动脉网获悉，美国生物医药公司Apexigen宣布完成B轮和C轮共计7300万美元的融资。其中德诚资本参与了B轮融资，德联资本、本草资本、SVTech、VirtusInspireVentures等机构共同参与了C轮融资。

Apexigen总部位于加州SanCarlos，是一家处于临床阶段的生物医药公司，专注于开发新一代针对肿瘤免疫疗法的抗体。公司拥有独特的抗体药物开发平台APXiMAB?，目前其核心产品APX005M和另外的临床前项目都是利用此平台开发而来。

该平台可以使得公司和合作伙伴开发针对不同靶点的高质量抗体，甚至包括一些利用传统抗体开发技术很难开发成药的靶点。目前已经有七个利用APXiMAB?开发的抗体进入临床阶段。

Apexigen现阶段的核心产品是靶向CD40的肿瘤免疫疗法抗体APX005M。目前，APX005M在针对不同的适应症开展多个二期临床试验。

大政策

新增125类“救命药”

可以直接门诊报销！

健识局：日前，北京市人社局发布《关于调整完善本市基本医疗保险门诊特殊疾病用药报销范围的通知》明确，扩大门诊特殊病用药报销范围，新增125类药品，9月1日起实行。

据北京市人力社保局介绍，为进一步提高本市基本医疗保险门诊特殊疾病患者的用药报销水平，减轻参保人员医药费负担，本市将部分药品增加纳入基本医疗保险门诊特殊疾病用药报销范围。

此次调整，是在北京市基本医疗保险门诊特殊疾病现有用药报销药品基础上，将本市2017年版医保药品目录内有关药品，增加纳入肾透析、恶性肿瘤门诊治疗、肾移植术后抗排异治疗、肝移植术后抗排异治疗、肝肾联合移植术后抗排异治疗、肺移植术后抗排异治疗、心脏移植术后抗排异治疗、血友病、再生障碍性贫血等门诊特殊疾病用药报销范围。

同时，北京市2017年版医保药品目录实施前，已纳入本市基本医疗保险药品报销范围的西药复合药、通用名后使用罗马数字进行标注的西药品种、儿童顺应性药品、50ml以上的葡萄糖（氯化钠）注射液等注射用溶媒组成的注射剂、中药软胶囊等药品，按照本市2017年版医保药品目录的药品分类原则，分别对应纳入有关门诊特殊疾病用药报销范围。

此次调整对9类门诊特殊疾病用药的增加纳入，共涉及125类药品，将减轻患者的用药负担。

新技术

巨细胞病毒或能改变宿主机体

对疫苗和病原体的免疫反应

生物谷：近日，一项刊登在国际杂志JournalofVirology上的研究报告中，来自加州大学戴维斯分校的科学家们通过研究发现，低水平的巨细胞病毒（CMV）或会对机体微生物和免疫细胞群产生明显影响，同时研究人员还阐明了机体免疫系统对流感病毒疫苗产生反应的方式和分子机制。

研究者Dandekar说道，研究中我们揭示了沉默病毒影响宿主对疫苗产生反应的分子机制，那么我们是否能以某种方式来利用这些信息优化宿主自身的免疫系统功能呢？这或许就是研究人员后期所要研究的方向，他们希望能通过研究来阐明，如果增加机体对疫苗的反应如何更加有效地抑制CMV对宿主进行感染。

肠道菌群失衡或致老年性疾病

中国科学报：将老年老鼠的肠道细菌植入年轻老鼠体内后，结果发现老年性慢性炎症逐渐发生在年轻老鼠身上。而慢性炎症与卒中、痴呆和心血管疾病等老年疾病存在密切关系。

既往研究表明老年人与年轻人有着不同的肠道细菌构成，免疫应答反应随着年龄增长而变弱，进而导致了炎症的发生。基于这样的观点，Fransen及其团队开始研究其中的潜在关系。

科学家们将老年和年轻常规小鼠的肠道细菌分别移植到年轻的无菌老鼠体中，随后对它们的脾脏、淋巴结和小肠组织中的免疫反应进行了分析。同时，他们还对小肠的全基因组基因表达进行了分析。结果发现，从老年老鼠中移植的细菌引起了免疫反应，而非年轻常规老鼠。

该结果提示，肠道菌群失调可能是老年小鼠炎症过程的原因之一。而肠道菌群失衡或失调，会导致“坏”细菌比“好”细菌更具优势。坏细菌的过度生长可造成肠壁渗透性增高，使得毒素进入血流，从而能够到达全身各处，引起各种不良反应。比如，菌群失调可造成炎症性肠病、肥胖、糖尿病、肿瘤、焦虑和自闭症等。

“青春之泉”新成果！

科学家们找到逆转衰老的关键

生物探索：近日，来自于埃克塞特大学的科学家们找到了逆转衰老细胞的关键化合物，可以作为线粒体的“替代能源”，从而减缓细胞衰退。

他们专注于精确定位并修复衰老细胞中的线粒体，并由此开发、测试了三种不同的化合物——AP39、AP123和RT01。这些化合物可以有选择性地向细胞中的线粒体释放微量的硫化氢气体，帮助衰老细胞或者受损细胞产生生存所需的“能量”，并减少衰老。

这些化合物能够非常明确地瞄准两个剪接因子（SRSF2或HNRNPD），这两个因子在决定细胞何时以及如何随着年龄增长而改变起着关键作用。结果显示，每种化合物都会让衰老的血管细胞数量减少40-50%。

Harries教授说:“在我们测试的衰老细胞中，近一半表现出恢复年轻细胞的迹象。”

对人胚胎进行CRISPR/Cas9基因编辑

导致DNA缺失

生物谷：在一项新的研究中，来自澳大利亚阿德莱德大学、南澳大利亚健康与医学研究所、拉筹伯大学、新加坡-麻省理工技术研究联盟和美国天普大学的研究人员发现了实现胚胎基因编辑潜在益处的一个重大障碍。

科学上已知的分子剪刀CRISPR-Cas9是一种科学家们用来切割细胞遗传物质（DNA）上的特定区域的工具。对这种切割的修复能够改变靶DNA序列，从而导致特定的变化或“编辑”。在理论上，利用CRISPR分子剪刀切割有缺陷的基因就可修复它们。然而，正如Thomas及其同事们所证实的那样，DNA在这种修复过程中有时会丢失，从而导致大片段DNA缺失而无法让有缺陷的基因恢复功能。

Thomas说，“CRISPR-Cas9技术是非常令人关注的。科学家们已将它用于治疗小鼠肌肉萎缩症，而且一些临床试验正在开展，旨在测试几种癌症和血液疾病的基因编辑疗法。”

“理解这些基因编辑工具的基本作用机制是研究和临床转化领域取得的重要进展，可能有助于治疗一系列遗传疾病。”