淋巴瘤在研新药取得良好2期临床结果

2017-04-09 来源：药明康德标签：掌上医生喝茶减肥一天瘦一斤安全减肥 cps联盟美容护肤

摘要：Medivir是一家专注于肿瘤学的研究型医药公司，在蛋白酶抑制剂设计和核苷酸/核苷类科学领域处于领先地位，致力于研发具有未满足医疗需求的创新型药物。

　　今天，生物制药公司MedivirAB宣布完成一项2期研究，该临床试验使用皮肤组织蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂remetinostat局部治疗早期阶段的皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL），并取得了积极结果。

　　CTCL是一种慢性罕见血液癌症疾病，主要症状呈现在皮肤组织上。根据美国国家癌症研究所（NationalCancerInstitute），最常见的CTCL是其蕈样真菌病（MF）变体形式。在美国，MF影响约有2万病人，每年估计有1500例新增病例，其中约75％具有早期疾病症状。患者往往长期处于此阶段，并且需要针对该疾病进行长期的局部性治疗，这一漫长治疗措施也大大降低了患者的生活质量。一小部分患者继续发展成为皮肤肿瘤或全身性疾病，此时他们便需要全身性抗癌治疗。

　　Medivir是一家专注于肿瘤学的研究型医药公司，在蛋白酶抑制剂设计和核苷酸/核苷类科学领域处于领先地位，致力于研发具有未满足医疗需求的创新型药物。Remetinostat是一种新型组蛋白脱乙酰酶抑制剂（HDAC），被开发用于局部性治疗CTCL：它被设计为在皮肤中具有活性以治疗该疾病，但在血液中被快速分解灭活，以便限制因为全身暴露于HDAC抑制剂而引起的相关不利影响。

　　该2期临床试验包括了60例CTCL的MF变体患者，随机分组接受0.5％的remetinostat凝胶BID、1％的remetinostat凝胶QD或1％的remetinostat凝胶BID，持续6至12个月。研究的主要终点是使用综合评估指数病变严重程度（CAILS）评估对治疗方案具有完全或部分响应的患者比例。根据意向性治疗分析，1％remetinostat凝胶BID组患者的响应率最高（8/20，40％），其中1例达到完全缓解。其他两组的响应率分别为25％（5/20，0.5％BID组）和20％（4/20，1％QD组）。在所有剂量组中，remetinostat具有良好的耐受性，没有HDAC抑制剂相关的全身性不良反应体征及症状。

　　根据这些数据，Medivir希望与监管机构进行磋商，目的是在今年晚些时候启动3期研究，并在2017年下半年的科学会议上提交全面的2期试验数据。

　　Medivir的首席科学官RichardBethell博士说道：“这项研究的结果证实并扩展了以前发布的2期研究中期分析，并显示remetinostat可能是针对早期CTCL患者的安全有效创新型治疗方法。目前可用于治疗该疾病的药物有限，且药物耐受性普遍较差，因此CTCL患者及其医师需要安全有效的新型治疗方案。Remetinostat是旨在有效抑制皮肤病变的HDAC，并且在血液中被快速分解，可以预防与全身性HDAC抑制剂给药相关的副作用。根据2期研究的有效性和安全性数据，我们认为remetinostat能够针对非常重要的未满足医疗需求，有望治疗这种慢性治疗不良的罕见疾病。”