你知道吗？这个药的抗前体B-ALL疗效比标准化疗还要好

2017-03-04 来源：医脉通血液科标签：掌上医生喝茶减肥一天瘦一斤安全减肥 cps联盟美容护肤

摘要：中位总生存期为7.7个月，而接受化疗的患者为4个月（风险比[HR]，0.71；P=001）；无事件生存率也高于标准化疗（6个月时估计：31%vs12%；HR，0.55；P＜001）；缓解的中位时间也明显延长（7.3个月vs4.6个月）。

　　Blinatumomab治疗复发/难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）的疗效优于标准化疗，患者生存率几乎是标准化疗的两倍高。

　　中位总生存期为7.7个月，而接受化疗的患者为4个月（风险比[HR]，0.71；P=001）；无事件生存率也高于标准化疗（6个月时估计：31%vs12%；HR，0.55；P＜001）；缓解的中位时间也明显延长（7.3个月vs4.6个月）。

　　这些结果来源于一项3期TOWER试验，其研究结果于3月2日在线发表于《新英格兰医学》杂志上。第一作者HagopKantarjian教授表示，基于这些研究结果，blinatumomab和化疗方案均可用来治疗这类患者，并且blinatumomab也将有可能成为标准治疗方案。目前正在开展blinatumomab联合化疗的疗效，至于结果如何，我们将拭目以待。

　　Blinatumomab

　　Blinatumomab是第一类双特异性T细胞衔接器（BiTE）新药，细胞毒性T细胞直接靶向表达CD19的癌细胞。CD19是一种在B细胞衍生的ALLs或非霍奇金淋巴瘤表面表达的蛋白质。2014年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准blinatumomab用于治疗复发/难治性前体B-ALL。

　　这项审批基于一项单臂2期研究结果，前体B-ALL患者经blinatumomab治疗后，完全或部分血液学恢复的完全缓解率为43%，中位总生存期为6.1个月（LancetOncol.2015；16：57-66）。

　　研究细节

　　该项多中心3期试验中，研究人员按照2：1将405例前体B-ALL患者分配至blinatumomab治疗组（n=271）或标准化疗组（n=134），主要终点是总生存期。376例患者至少接受了一个剂量的治疗。

　　结果显示，blinatumomab组的总生存期明显长于标准化疗组，中位总生存期为7.7个月，而化疗组为4.0个月（P=0.01）；治疗开始12周时的缓解率也明显高于化疗组，伴全血细胞恢复的完全缓解率分别为34%vs16%（P<0.001），伴全血细胞、部分血细胞或不完全血细胞恢复的完全缓解率分别为44%vs25%（P<0.001）；无事件生存率也明显高于化疗组，6个月时估计为31%vs12%（P<0.001），缓解持续时间也较化疗组长，分别为7.3vs4.6。

　　整体上，每组均有24%的患者接受了异基因造血干细胞移植。3级以上不良反应发生率在化疗组中更高，为92%vs87%。

　　该研究表明，blinatumomab治疗复发/难治性前体B-ALL成人患者带来的总生存获益明显优于化疗方案。

　　缺点及高成本

　　EHA会议期间，ShaiIzraeli教授指出，这些新研究结果与早期研究报告一致，但blinatumomab有三个明显的缺点：需要连续输注给药；取决于是否存在功能性T细胞；可能无法进入中枢神经系统（CNS）。

　　Izraeli教授表示，由于不能进入中枢神经系统，该药不能用于治疗中枢神经系统白血病，而CAR-T细胞可以进入中枢神经系统，因此可用于治疗中枢神经系统白血病。

　　另一个问题是药物成本。正如之前Medscape医学新闻报道，引进blinatumomab将耗资约178000美元，将成为医药市场最昂贵的肿瘤药物之一。