FDA 年末发红包，勃林格殷格翰成手气最佳！

　　一粒药丸，从生产到患者手里，内含研究者无数个不眠之夜，研究机构制药公司数十年数以千亿美金的研发投入。而研发到上市的众多挫折中，其中一座高山就是被药企又爱又恨的FDA了。2016年最后一个月FDA扩大3种药物适应症，批准4种药物上市，其中勃林格殷格翰获批2项。

　　扩大适应症：

　　勃林格殷格翰——依帕列净片（Jardiance）

　　FDA于2016年12月2日扩大了勃林格殷格翰公司生产的Jardiance的适应症。

　　最初被批准用于改善患有2型糖尿病（T2D）的成人血糖控制，Jardiance现在也可用于降低患有T2D和心血管疾病的成人患者的心血管死亡的风险。

　　Jardiance的最常见副作用包括尿路感染和女性生殖器感染。该药还可引起脱水、低血压、酮症酸中毒、严重尿道感染、急性肾损伤、肾功能损害、生殖器真菌感染、胆固醇水平增加及与胰岛素或胰岛素促分泌剂一起使用时的低血糖。

　　此外，Jardiance不适用于治疗1型糖尿病或糖尿病酮症酸中毒。对Jardiance有严重超敏反应史、严重肾损伤、终末期肾脏疾病或透析的患者禁用。

　　罗氏——阿瓦斯丁（Avastin）

　　FDA于2016年12月7日扩大了罗氏贝伐单抗（Avastin，阿瓦斯丁）的适应症。

　　最初被批准用于治疗转移性结肠直肠癌，阿瓦斯丁现在可以与卡铂和紫杉醇组合使用，或者与卡铂和吉西他滨化疗联合用于治疗具有铂类敏感性复发性上皮卵巢，输卵管或原发性腹膜癌的妇女。

　　该药物还可用于治疗几种类型的肺癌、脑癌、肾癌和子宫颈癌。

　　用阿瓦斯丁和化疗治疗的试验参与者报道的最常见的副作用包括血小板减少、恶心、呼吸困难、鼻出血、高血压、疲劳、发热性中性粒细胞减少、蛋白尿、腹痛、低钠血症、头痛和肢端疼痛。

　　诺和诺德——德谷胰岛素（Tresiba）

　　FDA于2016年12月19日扩大了诺和诺德生产的胰岛素注射液（Tresiba）的适应症。

　　Tresiba现在被允许对1岁及以上患有1型或2型糖尿病的儿童进行每日一次治疗。在此之前，该药只允许在成人使用。Tresiba最常见的副作用包括感染，低血糖和高血糖。

　　诺和诺德的最新胰岛素笔FlexTouch预装有Tresiba，含量为100单位/mL或200单位/mL笔。

　　批准上市：

　　勃林格殷格翰&礼来——SynjardyXR

　　FDA于2016年12月12日批准了由勃林格殷格翰和礼来合作上市的SynjardyXR（empagliflozin/盐酸二甲双胍缓释片)用于治疗2型成人糖尿病。配合饮食和运动，SynjardyXR可以有效改善患者的血糖。

　　该药物最常见的副作用包括窒息或流鼻涕、喉咙痛、尿道感染、女性生殖器感染、腹泻、头痛、恶心和呕吐。用SynjardyXR治疗的患者也可能有脱水和酮症酸中毒的风险。

　　安那卡药品公司——Eucrisa

　　FDA于2016年12月14日批准安那卡药品公司（AnacorPharmaceuticals）生产的Eucrisa（crisaborole）软膏。这家公司在16年5月，被辉瑞以52亿美元价格收购，获得其实验性湿疹药物。

　　Eucrisa，是一种4型磷酸二酯酶（PDE-4）抑制剂，每日两次，适用于两岁及以上患者的特应性皮炎（一种常见类型的湿疹）的治疗。

　　Eucrisa最常见的副作用为应用部位疼痛，包括灼伤或刺痛。FDA承认一些试验参与者也出现过敏反应，并警告对Eucrisa活性成分crisaborole过敏的患者禁用。

　　ClovisOncology——Rubraca

　　2016年12月19日，FDA批准了ClovisOncology生产的Rubraca（rucaparib）用于治疗特定基因突变（有害BRCA）的女性晚期卵巢癌。这是一家发展阶段的生物制药公司。该公司在美国，欧洲和其他国际市场专注于收购，开发商业化的抗癌药物。

　　FDA同时批准了FoundationFocusCDxBRCA的伴随诊断检测。它是被当局批准的第一个基于二代测序（NGS）的伴随诊断试剂盒，可以测试卵巢癌患者肿瘤组织中有害BRCA基因突变的存在。

　　Rubraca的常见不良反应包括恶心、疲劳、呕吐、贫血、腹痛、味觉异常、便秘、食欲减退、腹泻、血小板减少和呼吸困难。Rubraca还有可能伴随有严重的风险，例如骨髓问题(骨髓增生异常综合征)，一种典被称为急性髓性白血病的血癌和胎儿伤害。

　　Biogen——Spinraza

　　Biogen建立于2003年，专门从事神经系统疾病、自体免疫性疾病和癌症药物的开发。FDA于2016年12月23日批准了Biogen生产的Spinraza（nusinersen）。

　　Spinraza是注射到围绕脊髓的液体中的注射剂，用于治疗儿童和成人脊髓性肌萎缩。

　　Spinraza最常见的副作用是上呼吸道感染、下呼吸道感染和便秘。警告和注意事项包括低血小板计数和对肾脏的毒性（肾毒性）。

　　由此看出12月份，勃林格殷格翰扩大一种药物的适应症，上市一种药物，可谓是大赢家。元旦过后，更是传来重磅消息，正式宣布接手从赛诺菲置换而出的动物保健公司梅里亚，此举使得BI在全球动物保健公司规模排名中从此前的第六跃升为全球第二，规模仅次于从辉瑞分拆出来的硕腾。勃林格殷格翰的2016年最后一月无疑是「手气最佳」得主了！

　　话说回来，2016年FDA只批准22个新分子药物，只是前一年上市新药的一半，为历史上表现最差年头之一。同时在中国，受到2015年药品政策续影响，2016年药品申报数量达到了低谷。据Insight-ChinaPharmaData数据库统计，2016年CDE共新承办药品申请3735个，远远低于前五年每年CDE承办的受理号数量。截止目前，2016年获批上市生产的药品以受理号计有152个，与2015年获批424个相比，降幅高达64%。

　　可喜的是，现在在研项目数量在缓慢上升，临床成功率也并未下降，所以长期看可上市新分子药物应该呈缓慢上升趋势。不过，据统计美国肯塔基州只有3%的Medicaid丙肝患者能用的起Sovaldi，新药正在远离大众的消费能力，药价会继续成为限制新药上市的关键因素。

　　2017年机会与挑战并存，相信仍有一批明星药物会过五关斩六将，突破重重关卡，为患者带来福音。我们在期待的同时也向这些百折不回的研发者致敬！