Lumacaftor-Ivacaftor有效治疗囊性纤维化

　　PROGRESS研究显示，lumacaftor联合ivacaftor对于F508del-CFTR纯合子突变的囊性纤维化患者的长期治疗是有效的。

　　Ivacaftor是一种CFTR增效剂，既往研究显示治疗这些患者无效；lumacaftor是一种CFTR矫正剂，改善F508del-CFTR蛋白的加工和转运，但单药治疗这些患者无效。

　　但是，对于≥12岁，以及F508del-CFTR纯合突变的囊性纤维化患者，lumacaftor和ivacaftor联合使用可改善肺功能，并减低肺恶化率，支持两种药物联合治疗这类患者。

　　来自凯斯西储大学医学院和俄亥俄州克利夫兰儿童医院的MichaelW.Konstan博士及其同事报告了此研究结果，共纳入1030例≥12岁，以及F508del-CFTR纯合突变的囊性纤维化患者，完成既往3期临床研究之一（TRAFFIC或TRANSPORT）。

　　513例患者使用lumacaftor400mg每日1次/ivacaftor250mg每12小时，7%的患者因不良反应中止治疗。最常见的不良事件是囊性纤维化感染性肺部恶化（65%），咳嗽（44%），咳痰增加（22%），和咯血（20%）。

　　大多数不良反应被视为轻度或中度，没有与研究药物相关的死亡。

　　使用lumacaftor/ivacaftor治疗的患者FEV1的预测百分比持续改善。

　　倾向得分匹配分析确定lumacaftor/ivacaftor治疗后肺功能下降显著改善。与对照组相比，lumacaftor/ivacaftor治疗组患者的FEV1的预测百分比年下降率降低，-2.29vs-1.33百分点，p<0.001。