NICE拒绝罗氏治疗早期特发性肺纤维化（IPF）药物Esbriet的申请

　　在通过常规NHS途径获得罗氏Esbriet之前，英格兰和威尔士的特发性肺纤维化（IPF）肺部疤痕疾病患者将需要漫长等待，直到他们的病情恶化。

　　NICE最终评估确定驳回Esbriet(吡非尼酮)用于治疗早期IPF患者。罗氏说拒绝申请是因为，IPF患者没有通过治疗方案能够缓解疾病的进展，直到患者肺功能将消失。

　　2013年，基于积极的II期和III期临床试验数据，NICE推荐Esbriet治疗中度IPF疾病患者。包含有更多疾病早期形式的IPF患者的III期临床提升试验发现，接受药物治疗一年后，IPF导致死亡的风险降低了一半。和安慰剂相比，在第52周时，死亡率相对减少48%。

　　另外罗氏说，从基线开始算，在Esbruet治疗组中，用力肺活量（FVC）平均下降235ml，而安慰剂组的FVC平均下降428ml。

　　“IPF是一种不可逆的疾病，越来越多的证据表明，越早治疗这种疾病肺功能保留越多，从而给患者提供更大的长期利益，”皇家Brompton医院的顾问医生TobyMaher博士说，“从临床角度来看，我认为这种药适用于我所有的患者，而不是等到患者不可逆的恶化之后才使用。”

　　罗氏英国罕见病医学领导JamesMawby博士评论说，NICE的拒绝“对早期IPF患者造成了极大伤害，因为目前还没有其他可用的为他们提供资助的治疗”。

　　“因为对治疗方法（如吡非尼酮）没有积极响应，罗氏一直呼吁在英国建立评估创新药物评价系统。当评估罕见疾病治疗时，NICE的决策过程不够灵活，在疾病的不同阶段证明临床益处非常困难，并且也不考虑早期IPF患者面临的一系列特殊环境”。

　　罗氏公司还强调，英国是欧洲唯一一个早期IPF患者无法接受Esbriet或替代治疗的国家。

　　然而，NICE的一位发言人解释此决定说：“罗氏向委员会提出了新的证据，建议扩大使用Esbriet，同时他们还希望NHS为该药支付更高价格。NICE委员会的结论是吡非尼酮性价比不高，新的证据也不健全，NHS即使是以目前的价格支付，Esbriet也不具有更好的成本效益（与已经推荐的药物相比）。

　　特发性肺纤维化疾病在英国大约有15000名患者。如果没有治疗，从诊断开始计算，平均来说，患者只能存活大约两到五年。