英国制药巨头葛兰素史克(GSK)基因疗法Strimvelis近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧盟委员会(EC)已批准Strimvelis用于腺苷脱氨酶(ADA)缺乏性重度联合免疫缺陷症(ADA-SCID)儿科患者。ADA-SCID是一种非常罕见的疾病,患者出生时便不具备健康、健全的免疫系统功能,导致对日常感染失去抵抗力。据估计,在欧洲,每年大约确诊15例ADA-SCID儿科患者。Strimvelis的获批,开启了罕见遗传性疾病临床治疗的新篇章。
Strimvelis(自体CD34+细胞转导表达腺苷脱氨酶(ADA))是首个离体(ex-vivo)干细胞基因疗法,也是全球获批的首个用于儿科患者的纠正性基因疗法,用于无合适人类白细胞抗原(HLA)相匹配干细胞捐献者的ADA-SCID患者的治疗。
Strimvelis的获批,是基于来自18例儿科ADA-SCID患者接受Strimvelis治疗的数据。一项关键性研究(n=12)中,所有儿科ADA-SCID患者接受Strimvelis治疗后3年的存活率达100%;上市许可申请纳入的18例接受Strimvelis治疗的ADA-SCID患者目前仍然存活,中位随访时间为7年。完整的数据分析已于近日发表于国际期刊《血液》(BLOOD)。
Strimvelis只需给药一次,而且不依赖于第三方捐献者,因此不存在因排斥(移植物抗宿主病)引发的免疫不相容风险,这是骨髓移植治疗中常见的副作用。Strimvelis基因疗法,首先从患者的骨髓中取出干细胞,通过转导将一个正常拷贝的ADA基因导入干细胞,然后采取静脉输注将干细胞重新导入患者体内,之后一部分干细胞会归巢至骨髓。采取Strimvelis治疗时,为了提高基因修饰后干细胞的定植,患者事先需要进行低剂量化疗治疗。
适用于伴有丙氨酸氨基转移酶[ALT]升高和病毒活动复制的、肝功能代偿的成年慢性乙型肝炎病人的治疗。
健客价: ¥179适用于其它抗逆转录病毒药物合用,治疗HIV-1感染。
健客价: ¥539本品用于预防和治疗季节性过敏性鼻炎(包括枯草热)和常年性过敏性鼻炎。
健客价: ¥68适用于治疗有乙型肝炎病毒活动复制证据,并伴有血清氨基酸转移酶(ALT或AST)持续升高或肝脏组织学活动性病变的肝功能代偿的成年慢性乙型肝炎患者。
健客价: ¥230经饮食控制和锻炼治疗效果仍不满意的2型糖尿病患者。本品可单独应用,也可与磺脲类或双胍类合用治疗单用磺脲类或双胍类血糖控制不佳的2型糖尿病患者。
健客价: ¥86预防和治疗常年性及季节性的过敏性鼻炎和血管舒缩性鼻炎。
健客价: ¥45本品用于预防和治疗季节性过敏性鼻炎(包括枯草热)和常年性过敏性鼻炎。
健客价: ¥203本品用于预防和治疗季节性过敏性鼻炎(包括枯草热)和常年性过敏性鼻炎。
健客价: ¥139丙酸氟替卡松鼻喷雾剂(辅舒良):本品用于预防和治疗季节性过敏性鼻炎(包括枯草热)和常年性过敏性鼻炎。 盐酸氮卓斯汀鼻喷剂(爱赛平):季节性过敏性鼻炎(花粉症)和常年性过敏性鼻炎。
健客价: ¥123丙酸氟替卡松鼻喷雾剂:本品用于预防和治疗季节性过敏性鼻炎(包括枯草热)和常年性过敏性鼻炎。 沙美特罗替卡松粉吸入剂:舒利迭以联合用药形式,用于可逆性阻塞性气道疾病的常规治疗,包括成人和儿童哮喘。
健客价: ¥362丙酸氟替卡松鼻喷雾剂:本品用于预防和治疗季节性过敏性鼻炎(包括枯草热)和常年性过敏性鼻炎。 氯雷他定片:用于缓解过敏性鼻炎有关的症状,如喷嚏、流涕、鼻痒、鼻塞以及眼部痒及烧灼感。口服药物后,鼻和眼部症状及体征得以迅速缓解。亦适用于缓解慢性荨麻疹、瘙痒性皮肤病及其他过敏性皮肤病的症状及体征。
健客价: ¥115丙酸氟替卡松鼻喷雾剂(辅舒良):本品用于预防和治疗季节性过敏性鼻炎(包括枯草热)和常年性过敏性鼻炎。 诺斯清生理性海水鼻腔护理喷雾器:用于鼻腔干燥、鼻塞、鼻痒、流涕、鼻出血等鼻腔不适症,鼻腔伤口表面清洗和术后创面的清洗,鼻腔的日常卫生护理。
健客价: ¥198