近日,一项刊登在国际杂志Science上的研究论文中,来自美国西南医学中心的研究人员通过研究,利用一种新型的基因编辑技术成功地在年轻小鼠中阻断了杜氏肌营养不良(DMD)的进展。如果该技术可以有效且安全地用于DMD患者中,那么其或将帮助开发首个基于基因编辑的疗法来治疗人类致死性的疾病。
DMD是男孩儿中常见的一种严重形式的肌营养不良症,主要特点为肌肉进行性地退化且表现出虚弱,该疾病的发生主要是由X染色体相关的DMD基因突变而引起,该基因可以编码肌营养不良蛋白,据CDC数据显示,在3500至5000名男孩儿中就有1人是DMD患者,而该疾病最终会在个体30岁前引发患者早死。
本文研究中研究人员成功利用一种基因编辑技术永久性地纠正了引发幼年小鼠的DMD突变,研究者EricOlson表示,这种基因编辑技术不同于其他的治疗性手段,因为其可以彻底消除引发DMD的病因。早在2014年我们就利用CRISPR/Cas9介导的基因编辑技术成功地纠正了小鼠生殖细胞中的突变从而成功抑制了肌营养不良症的发生,这就为开发新型基于基因组编辑的新型疗法来治疗DMD埋下了伏笔,同时也为基因编辑技术在临床中的使用带来了极大的挑战。
在人类中对生殖细胞的编辑并不可行,但我们需要开发出将基因编辑组件运输到出生后机体
组织的策略;随后研究人员通过腺伴随病毒9(AAV9)来将基因编辑组分运输到小鼠中,利用该技术治疗的DMD小鼠就会产生出肌营养不良蛋白,而且小鼠机体的骨骼肌和心脏的功能及结构也会出现不断地改善。Leonela
Amoasii说道,AAV9会以一种组织特异性的方式来有效地感染人类机体,但其并不会引发人类患病,其仅仅是基因疗法的一个分子导弹一样。
本文研究中研究人员在DMD患者和大量的临床前动物模型中证实了新型基因编辑技术的效果,这样研究者就可以利用基因组编辑的技术来纠正引发DMD的遗传突变,从而就将加速人类治疗诸如DMD等致死性疾病的进程了;研究人员希望后期可以迅速将在DMD小鼠模型中获得的成果迅速转化到患DMD的人类机体中。
1.帮助妈妈促进排乳。2.有效降低胎儿畸形的危险。3.有助于增强宝宝和妈妈两人的免疫力。4.帮助胎儿的视力,脑力及听力的健康发展。5.帮助胎儿吸收更多的有效盖,健全宝宝的骨骼发育。
健客价: ¥269本品适用于有胃肠道功能或部分胃肠道功能而不能或不愿吃足够 数量的常规的食物以满足机体营养需求的肠内营养治疗的病人。 主要用于: 代 1. 谢性胃肠道功能障碍一胰腺炎一肠道炎性疾病一放射性肠炎和化疗一肠癌一短肠综合征一艾滋病病毒/艾滋病2.危重疾病一大面积烧伤一创伤一胀毒血症一 大手术后的恢复期3.营养不良病人的手术前喂养4.肠道准备本品能用于糖尿病病人。
健客价: ¥100可作为全营养支持或部分营养补充,适用于成人及四岁或四岁以上的儿童.可口服或管饲.
健客价: ¥62本品是含有膳食纤维的特殊全营养液体制剂,主要适用于糖尿病患者。
健客价: ¥130本品适用于有胃肠道功能或部分胃肠道功能而不能或不愿吃足够数量的常规食物以满足机体营养需求的肠内营养治疗的病人,主要用于: 1. 代谢性胃肠道功能障碍 -胰腺炎 -肠道炎性疾病 -放射性肠炎和化疗 -肠瘘 -短肠综合征 -艾滋病病毒/艾滋病 2. 危重疾病 -大面积烧伤 -创伤 -脓毒血症 -大手术后的恢复期 3. 营养不良病人的手术前喂养 4. 肠道准备 本品能用于糖
健客价: ¥95本品适用于有部分胃肠道功能,而不能或不愿进食足够数量常规食物以满足机体营养需求,并且需要控制血糖水平的患者,主要适用人群为糖尿病患者。
健客价: ¥146膳食补充剂。
健客价: ¥238本品适用于有胃肠道功能或部分胃肠道功能而不能或不愿吃足够 数量的常规的食物以满足机体营养需求的肠内营养治疗的病人。 主要用于:1.代谢性胃肠道功能障碍一胰腺炎一肠道炎性疾病一放射性肠炎和化疗一肠癌一短肠综合征一艾滋病病毒/艾滋病2.危重疾病一大面积烧伤一创伤一胀毒血症一 大手术后的恢复期3.营养不良病人的手术前喂养4.肠道准备本品能用于糖尿病病人。
健客价: ¥64本品适用于有胃肠道功能或部分胃肠道功能而不能或不愿吃足够 数量的常规的食物以满足机体营养需求的肠内营养治疗的病人。 主要用于:1.代谢性胃肠道功能障碍一胰腺炎一肠道炎性疾病一放射性肠炎和化疗一肠癌一短肠综合征一艾滋病病毒/艾滋病2.危重疾病一大面积烧伤一创伤一胀毒血症一 大手术后的恢复期3.营养不良病人的手术前喂养4.肠道准备本品能用于糖尿病病人。
健客价: ¥44本品能补充人体日常生理功能所需的能量及营养成分。
健客价: ¥49能全力适用于有胃肠道功能或部分胃肠道功能,而不能或不愿进食足够数量的常规食物,以满足机体营养需求的应进行肠内营养治疗的病人。
健客价: ¥75用于胃肠道功能有损失,而不能或不愿进食足够数量的常规食物以满足机体营养需求的应进行肠内营养治疗的病人。
健客价: ¥300雅培全安素具有提升免疫力、改善肌肉强度与质量、提供全面营养的功效。
健客价: ¥450营养素补充剂。
健客价: ¥338百普素适用于胃肠道功能有损失,而不能或不愿进食足够数量的常规食物以满足机体营养需求的应进行肠内营养治疗的病人,主要用于: 1.代谢性胃肠道功能障碍:胰腺炎、感染性肠道疾病、放射性肠炎及化疗、肠瘘、短肠综合症、艾滋病病毒感染/艾滋病;2.危重疾病:严重烧伤、创伤、脓毒症、大手术后的恢复期;3.营养不良病人的手术前喂养;4.肠道准备。百普素能用于糖尿病病人
健客价: ¥76本品适用于有胃肠道功能或部分胃肠道功能,而不能或不愿进食足够数量的常规食物以满足机体营养需求的应进行肠内营养治疗的病人,主要用于: 1.厌食和其相关的疾病; -因代谢应激,如创伤或烧伤而引起的食欲不振 -神经性/精神性疾病或损伤 - 意识障碍 - 心/肺疾病的恶病质 癌性恶病质和肿瘤治疗的后期 - 艾滋病病毒感染/艾滋病。 2.机械性胃肠道功能紊乱; - 颌面部损伤
健客价: ¥81补充钙、铁、锌、维生素B1、维生素B2。
健客价: ¥23.5