利鲁唑治疗“渐冻人”随机对照试验

2018-04-27 来源：喜恩精神专家标签：掌上医生喝茶减肥一天瘦一斤安全减肥 cps联盟美容护肤

摘要：采用“前瞻性、分层随机、双盲、安慰剂对照”试验设计。根据所在研究中心和累及的部位（延髓或肢体）进行分层、区组随机。

简介：

“渐冻人”（ALS）是一种渐进性致命性神经系统变性疾病，是神经科的“绝症”之一，目前世界上尚无治愈的特效药物。利鲁唑作为能够延缓ALS进展的药物，但由于价格昂贵，吃得起的患者不多（每个月近2000元），高老师门诊的ALS病人偶尔有服用的，但是普遍反映吃完没啥感觉。因此，我一直都很想知道吃这玩意儿能给患者带来多少获益。最早、最为经典的一份研究，于1994年发表在新英格兰医学杂志（NEJM）：Acontrolledtrialofriluzoleinamyotrophiclateralsclerosis.

简要编译如下：

背景：

ALS作为神经科的“绝症”，1994年该文发表时的流行病学资料显示平均生存期为37至39个月，并且发病的原因、机制尚不明确。其中，一种假说认为，兴奋性氨基酸（谷氨酸）损害突触，造成神经元死亡。因此，抗谷氨酸毒性损害成为了潜在的治疗靶点。利鲁唑即为一种抗谷氨酸药物，能抑制谷氨酸在突触前释放，并能与受体结合防止谷氨酸的激活。

试验设计：

采用“前瞻性、分层随机、双盲、安慰剂对照”试验设计。根据所在研究中心和累及的部位（延髓或肢体）进行分层、区组随机。

干预方案：

利鲁唑50mg/片（或安慰剂），早晚餐前口服，共100mg/天。

主要结局指标：

治疗第12个月的存活率（根据全因死亡及气管切开的人数进行计算），及功能改善情况（量表评价，包括对肢体功能、延髓功能、临床查体结果、患者症状等评价）

次要结局指标：

l肌力改变情况：Muscle-testingscores

l呼吸功能

l患者主观症状评价：包括肌肉震颤、痉挛、僵硬、无力（采用VAS评分方法）

l肌力评价：包括22个肌肉功能评价（thefive-gradescaleoftheMedicalResearchCouncil）

l呼吸功能：最大肺活量、预期值的百分比

以上各项测评，除了呼吸功能每6个月测评一次，其他的都是2个月测评一次。

结果：

该试验共纳入155名ALS患者（32名延髓型、123名肢体型），77名随机分配到利鲁唑组，78名安慰剂组。

存活情况：

第12月随访时，利鲁唑组57/77vs.安慰剂组45/78存活（P=0.014），平均存活时间为532天vs.449天，对比安慰剂组，利鲁唑能够减少38.6%的死亡率（第12个月）或19.4%（第21个月）。并且，在延髓型的受试者中，效果尤为明显。

肌力减退：

利鲁唑组肌力减退明显慢于安慰剂组（P=0.028）

结论：

抗谷氨酸药利鲁唑可以减缓ALS患者的进展，能够提高延髓型患者的存活率。

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