黄斑变性失明了！您想过基因疗法吗？

来源生物探索

黄斑变性是一种侵害视网膜黄斑部从而影响人的中央视力，并最终导致视力丧失的疾病。北京协和医院陈有信教授曾在一次节目中说到：全世界大概每年有几十万人因为黄斑变性致盲。

目前针对黄斑变性的治疗方案包括：药物治疗、光动力疗法、手术治疗。另有国外研究报道，可通过植入人工视网膜假体，俗称“电子眼”，治疗黄斑变性。

而近日，加州大学伯克利分校(UniversityofCalifornia,Berkeley)的科研人员，另辟蹊径，为我们提供了一种新方法——基因疗法。

他们选择一种因视网膜退化而导致失明的小鼠作为实验动物，并将配备有视蛋白（MW-opsin）基因的病毒载体导入小鼠视网膜神经节细胞中，成功地让失明的小鼠恢复视力。研究结果以“Restorationofhigh-sensitivityandadaptingvisionwithaconeopsin”为题发表在《NatureCommunications》杂志上。

科研人员发现，导入视网膜节细胞中的视蛋白（MW-opsin）基因可以成功表达视蛋白（图d，e，f，g），且在光刺激时观察到MW-opsin四聚体与视紫红质四聚体有类似的反应（图b）。

同时，他们还观察接受基因治疗的小鼠对光的反应。他们将失明的小鼠、接受基因治疗的小鼠以及正常的小鼠，关在一个特制的笼子里。

失明的小鼠(上)小心地保持在角落和两侧，而接受治疗的小鼠(中)几乎和正常视力的小鼠(下)一样容易地探索笼子。（备注：橙色的线记录了小鼠被放进一个笼子后的第一分钟的运动路线）。

作为这篇文章的作者，加州大学伯克利分校(UCBerkeley)分子和细胞生物学教授、HelenWills神经科学研究所(NeuroscienceInstitute)所长EhudIsacoff说

患有视网膜神经退行性疾病的人，通常的治疗方案是减缓其进一步发展，但通过基因疗法，这部分患者有望在几个月内恢复视力。

同时，有消息称，这种基因疗法，有望三年内在因视网膜退化而失明的人体内进行试验。