全球首创新药罗沙司他药品捐赠项目在京启动：3万例患者将受益

4月21日，由中国宋庆龄基金会发起，阿斯利康和珐博进共同支持的爱瑞卓（罗沙司他胶囊）药品捐赠项目在北京正式启动。该捐赠项目是由政府、基金会及企业在提升创新药物可及性上的公益创新，旨在将全球首创新药罗沙司他胶囊免费提供给符合要求的亟需患者。这意味着中国患者将首次先于欧美，成为全球首批受益于“全球新”创新药的群体。

爱瑞卓药品捐赠项目计划覆盖30000名接受透析的肾性贫血患者，将于4月在北京率先启动，于5月上线接受申请和预约，并陆续在全国范围内开展实施。凡符合项目医学专家评估适合使用的患者，经项目组审批合格后，可前往就近的慈善赠药点获取赠药。

罗沙司他是全球研发、中国率先孵化获批的国产1类原创新药，是全球贫血治疗领域30年来的首次重大突破。该创新药物在研发期间获得中国“十三五”国家重大新药创制专项支持，于2018年12月通过国家药品监督管理局优先审评审批程序获批上市，用于治疗正在接受透析治疗的患者因慢性肾脏病（CKD）引起的贫血。该药品目前尚未在中国以外的其他任何国家获批上市。

首个在中国率先上市的全球firstinclass新药

肾性贫血是慢性肾脏病（CKD）患者肾功能失代偿期的主要并发症之一。随着CKD的进展，肾性贫血的患病率和严重程度逐渐增加。肾性贫血较常规贫血难以纠正，患者乏力严重，生活质量低下。中国大约有1.195亿CKD患者，接受透析的CKD人群超过40万，而且以两位数的增幅快速增长。无论是透析还是非透析CKD患者，肾性贫血发病率和死亡率都非常高，因此需要抗贫血疗法的患者日益增多。

目前肾性贫血的标准治疗方法为促红细胞生成素（EPO）替代疗法，通常采用静脉或皮下注射阿法依伯汀等红细胞生成刺激剂（ESA）并加静脉注射铁剂，可有效升高CKD患者血红蛋白（Hb）含量，改善临床症状。

罗沙司他是全球首个低氧诱导因子（HIF）脯氨酰羟化酶（PH）抑制剂类肾性贫血药物。HIF的生理作用不仅使红细胞生成素表达增加，也能使红细胞生成素受体以及促进铁吸收和循环的蛋白表达增加。罗沙司他通过模拟脯氨酰羟化酶的底物之一酮戊二酸来抑制PH酶，抑制HIF的泛素化降解，帮助机体产生更多的红血球，从而达到纠正贫血的目的。

在中国肾性贫血患者中开展的一项阳性药对照III期研究（临床登记号NCT02952092）入组了303例慢性肾病贫血患者。结果显示：第18-24周时，每隔2~3天口服罗沙司他相比每周1次静脉注射阿法依泊汀在主要终点（血红蛋白较基线的平均变化值）上呈非劣效（+0.75vs+0.46g/dL）。

另一项在中国肾性贫血患者中开展的一项安慰剂对照III期研究（临床登记号NCT02652819）入组154例慢性肾病贫血患者。结果显示：第18-24周时，罗沙司他相血红蛋白较基线的平均变化值优于安慰剂（+1.9vs-0.4g/dL）。

罗沙司他胶囊是优先为中国患者打造的一款firstinclass新药，领先其他国家率先在中国上市。罗沙司他口服给药更为便捷，为肾性贫血患者提供了新的治疗手段。

多方助力，首创新药第一时间惠及中国患者

在中国，慢性肾脏病已成为继心脑血管、糖尿病之后最常见的重大慢性疾病。据统计，平均每10个中国成人中就有一人罹患慢性肾脏病[1]。肾性贫血是慢性肾脏病常见的并发症，尤其在终末期肾脏病（俗称尿毒症）患者中发病率高达98.2%[2]。研究显示，我国慢性肾脏病患者中，贫血患者全因慢性肾脏病产生的年均直接治疗费用比非贫血患者的增加了4倍[3]。

复旦大学肾脏研究所所长林善锬教授介绍：“肾性贫血会加剧慢性肾脏病患者肾功能减退，还会增加患者心血管事件与死亡风险，不仅影响患者身心健康与社会功能，还为其家庭乃至社会带来沉重疾病负担。因此，积极治疗及纠正贫血尤为重要。”

阿斯利康中国总经理赖明隆表示：“阿斯利康始终坚持科学至上，注重创新，聚焦中国患者未被满足的医疗健康需求，致力于加速创新药物惠及患者的进程。受惠于国家的一系列政策改革，罗沙司他等多个创新药物获得了加速审批上市。为更快地惠及中国患者，阿斯利康在研发创新、商业创新之外，也在不断探索社会慈善创新的道路，积极履行企业社会责任。多年来，我们与中国宋庆龄基金会一起开展了多项公益合作。今天非常荣幸地与中国宋庆龄基金会再次携手，将罗沙司他这一全球创新的药物率先带给中国的慢性肾脏病贫血患者。”

爱瑞卓药品捐赠项目将北京作为启动的第一站，北京患者将率先受益。对此，珐博进中国执行总裁、中国区总经理钟黎蕴华表示：“罗沙司他的诞生得到了北京市政府各方面的大力支持。我们衷心希望，这款在北京本地孵化、本地生产的创新药，能够通过‘瑞享新生’爱瑞卓药品捐赠项目率先造福于北京的患者，回馈北京市民。感谢中国宋庆龄基金会对我们的信任，我们将会全力配合项目实施。”