Emmaus生命科学公司(EmmausLifeSciences,Inc.),一家从事罕见病及孤儿病创新性疗法发现、开发和商业化的生物制药公司,今日宣布:已经向美国食品与药物管理局(FDA)提交关于其医药级L-谷氨酸(PGLG)口服制剂在美国上市治疗镰刀型细胞贫血病(sicklecelldisease)的新药申请(NDA)。
这项新药申请标志着镰刀型细胞贫血病小儿患者的第一种潜在疗法,和近20年来成人患者的第一种潜在新疗法。Emmaus公司正在寻求对该申请的优先审查。
“我们要感谢NIH、FDA和味之素公司(AjinomotoCorporation)对我们在洛杉矶生物医学研究所(LABioMed)早期工作的资金支持”YutakaNiihara(医学博士、公共卫生硕士,Emmaus公司董事长兼首席执行官)说道,“同时非常感谢我们临床医师、职员和合作者们的努力以及投资者们对我们工作的资金支持。”
“我们非常高兴能够在全国镰刀型细胞贫血病宣传月期间,同时在美国血液病学会发起镰刀型细胞贫血病联盟之后提交我们的新药申请”Niihara博士补充道,“希望我们的新药申请将为镰刀型细胞贫血病的治疗现状带来改变。”
来自公司镰刀型细胞贫血病3期临床试验的数据表明,治疗过程中镰状细胞危象和住院的发生频率降低,累计住院天数减少,致命性急性胸部综合征(acutechestsyndrome)的发生率亦有下降。
这项临床试验在美国31家经验丰富的镰刀型细胞贫血病治疗中心招募了230名成年和5岁大的小儿患者。没有归因于治疗的严重不良事件。
Emmaus公司的镰刀型细胞贫血病疗法获得了美国和欧洲的孤儿药地位,以及FDA的快速通道地位。Emmaus公司也计划向欧洲药物管理局(EMA)提交上市许可申请。
关于镰刀型细胞贫血病
镰刀型细胞贫血病是一种遗传性血液病,以产生一种形式改变、聚合为纤维状的血红蛋白为特征,导致红细胞变得僵硬,形态由柔和圆形变为镰刀状。
当僵硬、粘性和缺乏弹性的红细胞堵塞血管时,镰刀型细胞贫血病患者会遭受使人衰弱的镰状细胞危象发作折磨。由于提供给组织的氧气不充足,镰状细胞危象会给患者带来剧痛,被称为组织缺血和炎症。这些问题可能导致器官损伤、中风、肺部并发症、皮肤溃疡、感染和各种各样的其他不良结果。
镰刀型细胞贫血病是一种孤儿病,在美国影响大约100000患者而在全世界有数以百万的患者,存在重大的未满足医疗需求。
关于Emmaus生命科学公司
Emmaus生命科学公司(EmmausLifeSciences)从事于罕见病创新性疗法的发现、开发和商业化。公司关于镰刀型细胞贫血病的研究由Niihara博士在Harbor-UCLA医学中心的洛杉矶生物医学研究所发起。
多糖铁复合物胶囊(力蜚能):用于治疗单纯性缺铁性贫血。 驴胶补血颗粒(九芝堂):补血,益气,调经。用于久病气血两虚所致的体虚乏力、面黄肌瘦、头晕目眩、月经过少。
健客价: ¥550补血去瘀。用于产后血虚,腰痛,四肢酸软,月经前后腹痛。
健客价: ¥28补肾健脾,填精养血。用于脾肾虚弱所致的面黄肌瘦、体倦乏力、眩晕、食少、便溏;放、化疗后全血细胞减少及再生障碍性贫血见上述证候者。
健客价: ¥115补血理气,调经。用于妇女贫血,面色痿黄,经少后错,白带量多,经痛。
健客价: ¥7.5滋补气血。用于头晕,身体衰弱,妇女月经不调,产后血虚体弱,贫血。
健客价: ¥35滋补气血。用于头晕,身体衰弱,妇女月经不调,产后血虚体弱,贫血。
健客价: ¥14.5温补脾肾,益气荣血。用于脾肾两虚引起的虚劳贫血,缺铁性贫血,面色苍白,体弱肢冷,心悸。
健客价: ¥231.通经补血排毒:黑糖水可以帮助活络气血,排除毒素,养颜美容。2.加速产妇产后复原:产妇坐月子期间饮用黑糖水,可以活血化瘀,止痛,帮助子宫收缩。3.避免儿童营养不良:中气不足、厌食挑食和营养不良的儿童饮用黑糖水,可以补充营养。4.中老年人疗虚进补,散瘀活血,利肠通便,缓肝明目,益气健脾,温补心肺。5.帮助排除体内毒素,调节酸碱平衡(黑糖是国际公认的碱性糖,人体健康的体质应该是弱碱性的)
健客价: ¥831.房性心律失常(心房扑动、心房纤颤转律和转律后窦性心律的维持)。 2.结性心律失常。 3.室性心律失常(治疗危及生命的室性期前收缩和室性心动过速以及室性心律过速或心室纤颤的预防)。 4.伴W-P-W综合征的心律失常。 依据其药理学特点,胺碘酮适用于上述心律失常,尤其合并器质性心脏病的患者(冠状动脉供血不足及心力衰竭)。
健客价: ¥34益肺清化膏:益气养阴、清热解毒、化痰止咳。适用于气阴两虚所致气短、乏力、咳嗽、咯血、胸痛;晚期肺癌见上述证候者的辅助治疗。 生血丸:补肾健脾,填精养血。用于脾肾虚弱所致的面黄肌瘦、体倦乏力、眩晕、食少、便溏;放、化疗后全血细胞减少及再生障碍性贫血见上述证候者。
健客价: ¥3600补血,益气,调经。用于久病气血两虚所致的体虚乏力、面黄肌瘦、头晕目眩、月经过少。
健客价: ¥55滋阴补血,补中益气,健脾润肺。用于久病体弱,血亏目昏,虚痨咳嗽。
健客价: ¥32补血,益气,调经。用于久病气血两虚所致的体虚乏力、面黄肌瘦、头晕目眩、月经过少。
健客价: ¥98补益气血,滋阴润肺。用于气血两虚所致的久病体弱、目昏、虚劳咳嗽。
健客价: ¥48补益气血,滋阴润肺。用于气血两虚所致的久病体弱、目昏、虚劳咳嗽。
健客价: ¥50补益气血,滋阴润肺。用于气血两虚所致的久病体弱,目昏、虚劳咳嗽。
健客价: ¥68益气补血,通络生乳。用于气血亏虚所致的产后缺乳病。症见:产后气血不足,乳汁少、甚或全无、乳汁清稀、乳房柔软等。
健客价: ¥581.高脂血症: (1)对于原发性高胆固醇血症、杂合子家族性高胆固醇血症或混合性高胆固醇血症的患者,当饮食控制及其他非药物治疗不理想时,辛伐他汀可用于降低升高的总胆固醇、低密度脂蛋白胆固醇、载脂蛋白B和甘油三脂。且辛伐他汀升高高密度脂蛋白胆固醇,从而降低低密度脂蛋白/高密度脂蛋白和总胆固醇/高密度脂蛋白的比率。 (2)对于纯合子家族性高胆固醇血症患者,当饮食控制及非饮食疗法不理想时,辛伐他汀可用
健客价: ¥20主要用于巨幼红细胞性贫血,营养不良性贫血、妊娠期贫血、多发性神经炎、神经根炎、三叉神经痛、坐骨神经痛、神经麻痹,也可用于营养性疾患以及放射线和药物引起的白细胞减少症的辅助治疗。
健客价: ¥16.5补益气血,滋阴润肺。用于气虚血亏所致的久病体弱,目昏,虚劳咳嗽。
健客价: ¥98补益气血。适用于气血不足所致的头晕眼花,面色苍白,神疲乏力、少气懒言。
健客价: ¥59用于巨幼红细胞性贫血,营养不良性贫血、妊娠期贫血、多发性神经炎、神经根炎、三叉神经痛、坐骨神经痛、神经麻痹。也可用于营养性疾患以及放射线和药物引起的白细胞减少症的辅助治疗。
健客价: ¥13益气补血,扶正解毒。主治气血两虚症。适用于放、化疗引起的白细胞减少、免疫功能下降、食欲不振、神疲乏力、头晕气短等症。对肿瘤放射治疗中因辐射损伤造成的淋巴细胞微核率增高等有改善作用,可用于辐射损伤。
健客价: ¥105