辉瑞晚期乳腺癌靶向药有意进医保 多家药企布局

男性乳腺癌患者常忽视病情；美国FDA批准爱博新将适应证扩展至男性，中国此前未根据真实世界数据审评药品；该药物针对靶点是药企研发热门，中国已有多家药企布局，但进展最快的也只进入二期临床试验

男性也会罹患乳腺癌，往往发现时已是晚期。有医生分析，这是因为男性往往疏忽了患此种疾病的可能，以及对于胸部病变存在病耻感从而延误就医。而男性一旦查出乳腺癌，用药也只能参照女性用药指引。图/视觉中国

男性也会罹患乳腺癌，往往发现时已是晚期。有医生分析，这是因为男性往往疏忽了患此种疾病的可能，以及对于胸部病变存在病耻感从而延误就医。而男性一旦查出乳腺癌，用药也只能参照女性用药指引。就在近日，经美国FDA批准，一款重磅乳腺癌靶向新药将适应证扩展至男性，但该适应证在中国能否获批还是未知数。

这款药物是跨国药企辉瑞生产的乳腺癌新药Ibrance（商品名爱博新，通用名哌柏西利）。美国FDA批准其联合特定的内分泌治疗，用于治疗激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的晚期或转移性乳腺癌男性患者。该药物在2018年已获批进入中国市场，但获批适应证仅适用于女性。

值得关注的是，因为男性乳腺癌患者数量少，难以获得符合要求的大量临床试验数据。因此美国FDA批准该药的依据并非临床试验数据，而是来自上市后患者使用数据，也称为真实世界数据。这一方式对于人数少、临床需求远未被满足的患者用药，例如罕见病用药的审评具有借鉴意义。

爱博新的真实世界数据来自IQVIA保险数据库、肿瘤大数据公司Flatiron的乳腺癌数据库和辉瑞全球安全性数据库。FDA方面表示，数据证明，男性患者使用哌柏西利的安全和获益情况与女性患者一致。

复旦大学附属肿瘤医院乳腺内科主任胡夕春对财新记者说，男性乳腺癌因发病率非常低，按照正规的一期到三期临床试验流程开展研究十分困难，即使“做几百例，好多年也做不完”，此次获批证明基于患者使用数据、统计治疗效果的真实世界研究也是药物获批的一种可行方案。

但中国目前尚无依据真实世界数据审评药品的先例。爱博新向男性扩展适应证能否在中国获批，存在不确定性。

哪些男性应该警惕？

易得乳腺癌的男性有哪些特征？美国国家癌症研究所患者指南显示，目前发现的男性乳腺癌病例中，患者发病年龄一般在60岁至70岁之间，所占患者总数比例不到1%。男性乳腺癌患者与女性患者的生存率相同。易造成男性罹患乳腺癌的风险因素主要有四个……

药企竞逐CDK4/6靶点

近年来，乳腺癌靶向药物不断获批，而CDK4/6靶点成为“新星”之一。

参照女性用药

《中国肿瘤外科杂志》2017年8月发表的《男性乳腺癌的研究现状》一文指出，关于男性乳腺癌的诊断、分期、治疗和预后的指南多来源于对绝经后女性乳腺癌患者进行的研究，而男性乳腺癌是一个与女性乳腺癌密切相关但又并不完全相同的疾病，两者在基因改变、组织亚型、激素受体表达等方面存在差异，因此，对于男性乳腺癌需要进行多中心、大样本的临床研究进一步探讨以提高对男性乳腺癌的认识。