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满足这4大条件,罕见病目录可进

2018-06-06 来源:医药云端工作室  标签: 掌上医生 喝茶减肥 一天瘦一斤 安全减肥 cps联盟 美容护肤
摘要:对于境外已上市的防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品,进口药品注册申请人经研究认为不存在人种差异的,可以提交境外取得的临床试验数据直接申报药品上市注册申请。

国家卫健委发布《罕见病目录制订工作程序》,自印发之日起施行。将分批遴选目录覆盖病种,对目录进行动态更新。目录更新时间原则上不短于2年,纳入目录的病种应当同时满足四大条件,并且,多组织可提出增加病种申请。随着近期出台的一系列政策,显示出我国对罕见病治疗和孤儿药研发领域给予了更多的重视和支持。

今日(6月5日),国家卫健委医政医管局发布《罕见病目录制订工作程序》。该程序自印发之日起施行。
 
不久前(5月22日),第一批罕见病目录公开,121个临床上较罕见、医疗需求较急迫、社会关注度较高的疾病纳入目录范围。
 
紧接着,5月23日,国药家监局发布公告,将进一步优化药品注册审评审批,对防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品,CDE将加强对药品研发的指导,对纳入优先审评审批范围的注册申请,审评、检查、审批等各环节优先配置资源,加快审评审批。
 
同时,对于境外已上市的防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品,进口药品注册申请人经研究认为不存在人种差异的,可以提交境外取得的临床试验数据直接申报药品上市注册申请。
 
由于罕见病发病率低,孤儿药的研发回报往往不及常见病药物,美国、欧盟、日本等许多国家和地区先后出台了针对孤儿药上市的福利措施,以鼓励药物研发机构对此类药物投入更多的研发精力。
 
而近期出台的一系列政策,也显示出我国对罕见病治疗和孤儿药研发领域给予了更多的重视和支持。
 
分批遴选,同时满足四大条件
 
此次罕见病目录制订工作程序中指出,将分批遴选目录覆盖病种,对目录进行动态更新。目录更新时间原则上不短于2年。
 
纳入目录的病种应当同时满足以下条件:
 
国际国内有证据表明发病率或患病率较低;
 
对患者和家庭危害较大;
 
有明确诊断方法;
 
有治疗或干预手段、经济可负担,或尚无有效治疗或干预手段、但已纳入国家科研专项。
 
多组织可提出增加病种申请
 
国家有关部门、省级卫生健康行政部门、国家级行业学会或协会、民政部注册登记的相关民间组织,可以提出增加目录病种的申请,并向专家委员会办公室提供申请材料。
 
申请材料应当包括以下内容:
 
病种基本情况。主要包括病种名称(中英文)、发病率或患病率、发病年龄、诊断标准、治疗方法(含药品)、预后效果(含生存期)等;
 
我国是否已有保障政策、治疗所需年费用等;
 
其他主要国家或地区对该病种的诊疗、医疗保障和社会救助等管理情况;
 
上述材料的数据来源和参考文献;
 
申请单位、联系人及联系方式,包括通讯地址、电话和电子邮件。
 
国家卫健委会(会同国务院有关部门)公布罕见病目录。如需调整出目录的,参照增加病种的程序及要求执行。
 
开设罕见病专病门诊
 
目前世界上已知有7000多种罕见病。与常见疾病相比,罕见病的相关医学研究水平明显滞后,我们对许多罕见病的发病机制认识受限,诊断手段不足,更缺乏有效的治疗方法。
 
由于医疗资源分布不均衡,不少患者历经长期辗转求医而无法明确诊断,更多患者则经受着虽被诊断、却无法获得有效及可负担的治疗而痛苦。
 
据澎湃新闻报道,2017年,北京协和医院为解决该类患者就医难问题,专门开设了罕见病专病门诊,组建了罕见病诊治的多学科专家协作组,建立了基因检测和遗传咨询团队,通过电话或微信预约,提供诊前预评估和分诊,为疑难病和罕见病以及长期未明确诊断的患者提供更便捷的就医方式和专科就诊途径,同时根据患者实际情况提供一部分公益性基因检测和遗传咨询服务。
 
探索临床队列研究新模式
 
据澎湃新闻报道,通过疾病注册登记系统开展临床队列研究是罕见病研究的重要手段之一。近十年来,国内不少区域性医疗中心和部分专科的学科带头人建立了多个单病种或多病种的区域性或全国性罕见病临床队列,但全国性的大规模罕见病注册登记尚无先例。
 
2016年底,由北京协和医院牵头,联合全国20家具有丰富罕见病资源的大型医院,启动了国家重点研发计划“罕见病临床队列研究”,建立了国家罕见病注册登记平台,建设基于信息学创新技术的国家罕见病临床数据库和生物标本库。
 
目前信息平台的建设已初具规模,建立了130余种罕见病的临床病例报告标准与规范,针对60余种罕见病采集临床信息近9000例。
 
该罕见病注册系统还对国内外优势资源进行整合,为一线临床医生与科研工作者提供完整的罕见病队列研究平台,包括:提供一系列临床基因组学工具培训与开源使用;建设并完善中文罕见病知识库;与多个国际罕见病学术组织建立战略合作,促进各方协作与资源共享等。
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