FDA又出新计划，药物批准透明度将提升！

FDA每批准一种新药，它在说明书所述条件下使用时必须是安全有效的。尽管这个概念看似简单，但执行起来可能很复杂。因此，FDA希望确保公众理解药物为什么能够获得批准。这将为未来的药物研究开发提供有效的信息，并且反过来可能有助于批准更多安全有效的药物。

为确保安全用药、促进新药研究开发、提高评审效率，美国FDA拟推行一项增加药物批准透明度的试验计划。3月19日，该机构药物研究和评价中心主任珍妮·伍德科克在FDAVoice撰文对该试验计划做了介绍。

FDA每批准一种新药，它在说明书所述条件下使用时必须是安全有效的。尽管这个概念看似简单，但执行起来可能很复杂。衡量药物可以提供的益处和与其相关的风险的因素很多。因此，FDA希望确保公众理解药物为什么能够获得批准。这将为未来的药物研究开发提供有效的信息，并且反过来可能有助于批准更多安全有效的药物。

历来，FDA解释“为什么”批准某个药物的一种方式是将支持做出批准决定的临床试验信息共享。这些信息通常会在医师和其他科学家撰写的FDA审查文件中。但是对于重要的疗效试验往往没有完整的描述，包括试验方案、试验过程中所做修改的描述、以及对所有结果的解释。

笔者发现，目前FDA在网上公布的审查文件（drugapprovalactionpackages），虽然包含了从申请厂商提交的申报资料中提取的大量信息，但这些信息通常分散在不同的部分，而没有提供任何给定研究结果的完整总结。这使得学术研究人员、机构的监管人员和包括公众在内的其他利益相关方难以深入了解支持批准所开展的研究。这就是FDA在今年1月推出临床数据总结试验计划的原因。通过提供CSR，FDA希望达到以下目的：提高科学出版物所引用信息的准确性；增加利益相关方对FDA批准决定的理解；告知医师和其他医疗服务机构有关监管所作决定的详细依据。

据介绍，在试验期间，FDA将发布临床研究报告（ClinicalStudyReports，CSR）的主要（关键）部分，即药物研究开发厂商为每项临床研究创建的文件，以更直接更及时地分享临床试验信息。这些文件将包含研究结果、研究开发议定书、议定书修正案，以及统计计划的完整总结。在发布之前，FDA会对这些报告进行剪辑，以排除机密的商业信息以及个人隐私信息。当然，患者层面的数据信息不会被发布。

该试验计划将陆续公布9个获得批准新药申请的CSR。在试验计划结束时，FDA将通过联邦登记（FederalRegister）公告征询公众的意见，以获取公众如何访问和使用这些信息第一手反馈意见。

已知的试验计划第一个项目是强生生物技术（JanssenBiotech）获准的Erleada（apalutamide，阿朴酰胺），这是FDA批准的第一个非转移性去势前列腺癌治疗药物，也是首次使用无转移生存临床试验结果作为终点指标做出批准决定的新药。3月19日，FDA已经公布了其关键研究的CSR——ERLEADA批准文件。期待这个新型药物能借助CSR获得入的理解。

此外，与FDA的同行欧洲药品管理局也在作类似的努力，或许这项试验计划可以帮助实现全球一致。