自酪氨酸激酶抑制剂(TKI)被批准用于治疗慢性髓系白血病以来,这类患者的预后已得到改善。
慢性髓系白血病(CML)又称为“慢粒”,它是由于基因突变,导致骨髓造血干细胞异常增殖,产生大量异常粒细胞所致的一种恶性克隆性疾病。自酪氨酸激酶抑制剂(TKI)被批准用于治疗CML以来,这类患者的预后已得到改善。
伊马替尼(Imatinib)是一种选择性BCR-ABL1激酶抑制剂,可使CML患者获得深分子学反应和细胞遗传学反应。在一项开放性、多中心试验中,新诊断CML患者随机接受了伊马替尼的初始治疗。基于超过10年的随访结果,研究人员对伊马替尼进行了安全性和有效性分析。
研究细节
在该试验中,研究人员纳入了新诊断为慢性期CML的患者,并随机给予伊马替尼或干扰素α+阿糖胞苷治疗。对总生存率、治疗反应和严重不良反应进行长期分析。
中位随访10.9年。鉴于随机分配至干扰素α+阿糖胞苷组的患者高交叉率(65.6%),并且交叉前治疗期短(中位0.8年),因此主要对伊马替尼组的患者进行了分析。结果显示,在伊马替尼组中,预计10年总生存率为83.3%,将近一半(48.3%)的患者完成了治疗,并且有82.8%的患者获得了完全遗传学缓解。另外,伊马替尼相关的严重不良反应发生较少,并且大多数发生于治疗的第一年期间。
结论
这些近11年的随访结果表明,随着时间的推移,伊马替尼治疗CML患者持续有效,并且长期用药未带来不可接受的累积或晚期毒性。
另有研究表明,达深分子学反应的CML患者可以考虑停药。CML治疗的主要目标包括减少疾病进展、延长生存期和改善生活质量,适合所有患者;对于少数患者,可以将停药仍保持疾病缓解(TFR)作为次要目标去追求。
伊马替尼的产生及临床实践,革命性改变了CML的治疗,大大提高了这类患者的生存期及生活质量,对造血干细胞移植在CML治疗中地位也产生了冲击。然而,治疗的选择不仅仅要考虑医学因素,也应结合社会经济因素等。因此,在借鉴国外经验时,也应结合中国国情,来制定治疗模式。
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