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欧盟/美国授予勃林格殷格翰的Ofev孤儿药资格

2016-09-13 来源:健客网社区  标签: 掌上医生 喝茶减肥 一天瘦一斤 安全减肥 cps联盟 美容护肤
摘要:据估计,在全球范围内大约有两百万人患有系统性硬化症,这两百万患者中有高达90%的患者可能会产生一定程度的肺部疤痕,而肺部疤痕又与预后不良相关,并且占所有与该疾病相关的死亡的35%。

  欧盟委员会和美国食品药物管理局已授予勃林格殷格翰(BoehringerIngelheim)公司的Ofev(尼达尼布,nintedanib)孤儿药资格,用于治疗系统性硬化症,包括相关的间质性肺病(SSC-ILD)。

  系统性硬化症,通常被称为“硬皮病”,是一种可毁坏外形、可致残、且具有潜在致命风险的罕见病,这种疾病会导致皮肤、肺和其它器官产生疤痕。

  据估计,在全球范围内大约有两百万人患有系统性硬化症,这两百万患者中有高达90%的患者可能会产生一定程度的肺部疤痕,而肺部疤痕又与预后不良相关,并且占所有与该疾病相关的死亡的35%。

  在欧洲,孤儿药资格一般是由监管机构授予,用于靶向治疗发病率在万分之五以下、威胁生命或慢性消耗性的疾病。同时,这些疾病目前没有或者仅有有限的治疗药物。而在美国,孤儿药资格会奖励给诊断治疗或预防患者人数少于二十万的罕见疾病的实验药物。

  “对于患有硬皮病和相关间质性肺病的患者及其家属来说,尼达尼布获得孤儿药资格是一个令人兴奋的进步,”RobertRiggs,硬皮病基金会CEO说。

  “这个资格代表了对于解决未满足需求方面取得的重要进展,以及针对治疗罕见致命疾病产生的潜在新疗法,”董事长LukeEvnin补充说到。

  Ofev已经被批准用于治疗肺部疤痕的特发性肺纤维化病(lung-scarringdiseaseidiopathicpulmonaryfibrosis),同时也用于肺癌治疗,治疗肺癌时商品名叫做Vargatef。

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