贵州百灵受让魏于全院士基因疗法项目

　　昨日，贵州百灵宣布与成都恩多施生物工程技术有限公司签订了一项《技术转让合同》，获得其基因疗法EDS01（重组人内皮抑素腺病毒注射剂）项目。EDS01项目是魏于全院士团队用于头颈部肿瘤治疗的基因药物研究成果。目前已经完成Ⅰ期临床试验，正在开展Ⅱ期临床试验。所采用的重组腺病毒为独立自主构建，拥有自主知识产权。

　　EDS01是将血管生成抑制因子----内皮抑素通过腺病毒导入体内，表达的内皮抑素可进入血液，通过血流循环扩散到远端，抑制远端肿瘤及转移灶；同时内皮抑素作用于肿瘤血管，而与肿瘤的类型无关，适用于绝大多数的恶性肿瘤治疗；而且，EDS01为复制缺陷型腺病毒，在被感染细胞内无法复制，不会扩散到环境中，不存在生物安全性方面的问题。EDS01具有世界领先的技术，优势明显，有条件和可能成为世界上第一个通过抑制血管生长达到治疗恶性肿瘤目的的基因药物。

　　临床前研究表明：EDS01对喉癌细胞HEP2和人鼻咽癌细胞HNE荷瘤裸鼠的肿瘤生长有抑制作用；对人肺腺癌细胞SPC-A-1、A549人非小细胞性肺腺癌细胞和小鼠Lewis肺癌细胞裸鼠皮下移植瘤具有明显的治疗效果，与化疗药物卡铂联用具有增强作用；安全性评价实验证实在恒河猴用量为人临床拟用剂量的18倍也是安全的。

　　基因是携带生物遗传信息的基本功能单位，是位于染色体上的一段特定序列。基因治疗（genetherapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。也就是将外源基因通过基因转移技术将其植入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。

　　将外源的基因导入生物细胞内必须借助一定的技术方法或载体，腺病毒载体是目前基因治疗最为常用的病毒载体之一。

　　目前，基因治疗主要是治疗对人类健康威胁严重的疾病，包括：遗传病（如血友病、囊性纤维病、家庭性高胆固醇血症等）、恶性肿瘤、心血管疾病、感染性疾病（如艾滋病、类风湿等）等。作为一种全新的生物医学高技术治疗手段，基因治疗是全球医药领域追捧的热点研发方向。

　　与美国及欧洲等发达国家相比，我国基因治疗药物研究和临床试验开展得较早，起点较高。四川大学副校长、生物治疗国家重点实验室主任、中国科学院院士魏于全教授是我国较早从事基因药物研究及治疗的科学家，也是国际权威杂志《HumanGeneTherapy》（人类基因治疗）亚洲唯一的副主编，他及他的研发团队在国内外基因治疗领域享有很高的声誉和学术成果。

　　Ⅰ期临床研究单药剂量递增实验表明：肿瘤病人耐受良好，未出现剂量限制性毒性（DLT）和最大耐受剂量（MTD）。主要不良反应为发热和局部注射部位疼痛，并有流感样症状发生。多剂量给药，每周两次，连续两周瘤内注射方式治疗，同样安全、可耐受，但药物不良反应增加。单次或多次给药后均见到目标病灶初步疗效反应，多次给药的有效缓解率达16.67%。

　　头颈部肿瘤是我国常见疾病，约占全身恶性肿瘤的19.9%-30.2%。患者就诊时60%-70%已是晚期（Ⅲ-Ⅳ），五年生存率只有30%，局部复发率高（40%-60%）。目前，包括手术、放疗、化疗等综合治疗是晚期头颈部肿瘤常见的治疗模式，通常只能提高5%的五年总生存率，许多患者因治疗不佳最终死于肿瘤的复发与转移。