2012年,欧盟委员会(EC)批准了西方世界首个基因治疗药物Glybera,该药来自一个很小的荷兰生物技术公司UniQure,用于治疗一种极其罕见的遗传性疾病--脂蛋白脂肪酶缺乏症(LPLD),同时,其高达100万美元的定价创造了昂贵现代医药的新纪录。
如今,三年半的时间过去了,相关资料显示,Glybera获批后仅仅才被使用一次而已,拥有Glybera欧洲销售权的意大利凯西制药(ChiesiFarmaceutici)表示,销售Glybera确实是个挑战,UniQure首席执行官DanSoland则表示,Glybera还未取得成功,该药仍然在消耗公司大量的资源。
在现阶段,研发基因治疗药物的的公司不止UniQure一家公司,日前,由葛兰素史克与意大利科学家合作研发的世界首个拯救儿童生命的基因治疗药物Strimvelis在欧洲获得批准推荐,这将推进这种开创性技术用于修复缺陷基因。欧洲药品管理局表示,已支持Strimvelis用于治疗少数没有可供使用相匹配捐献骨髓的腺苷脱氨酶缺乏性重度联合免疫缺陷症(ADA-SCID)儿童。
同时,葛兰素史克有几款其它的基因治疗药物正在开发中,这其中包括用于异染性脑白质营养不良及威斯科特-奥尔德里奇综合征的治疗药物,未来这两个基因治疗药物的上市申请可能会提交至监管机构。
截至到目前,美国FDA尚未批准任何基因治疗药物,但越来越多的美国生物技术公司(如BluebirdBio)开始研发这种产品,其它大型制药公司除葛兰素史克之外,百时美施贵宝也在关注这一领域,目前该公司已与UniQure达成合作。
其实,基因治疗药物的研究可以追溯到25年前,但这一领域经历了许多挫折,包括1999年出现一例备受关注的美国患者死亡及20世纪90年代后期与21世纪早期导致的一些灾难性临床试验。但现在乐观形势正在建立,更好方法的发现可以帮助把替代基因输送到细胞中。
葛兰素史克罕见病业务总监Andrews认为,这种技术正在自我证明,尽管其尚处于开发的早期阶段。“我们已翻开医学课本的一个新篇章”,他如是称,许多挑战依然需要去克服,包括交付产品的复杂性。
而所有挑战中最棘手的可能是定价,葛兰素史克未给出Strimvelis的定价,但接近该公司的人士称,Strimvelis的定价会明显低于Glybera,而Glybera因其高达100万美元的定价让其陷入了非常尴尬的境地,同时,也给制药业上了很重要一课:药品价格存在“天花板”,即使是能彻底治愈疾病的药物的定价也不能为所欲为,除非制药公司和药品支付方能达成新的支付模式。
目前,开发新药的费用不菲,当下获得基因治疗药物的潜在价值比较困难,因此,如果想使得基因治疗更加可行就必须挑战现有制度。
一方面,基因治疗药物的定价需要更保守一点,另一方面,即使将来保险公司愿意买单,也需要采取一种新的支付模式,年金是一种方法,基于疗效付费是另一种方法,还可以根据治疗进展定期付款。
加州大学伯克利分校基因治疗专家DavidSchaffer表示,基因药物治疗领域尚未步入黄金时间,一旦进入黄金时间,自然就会盈利。基因治疗药物的研发者需要聚焦于众所周知的疾病的靶标,“这对于医学成功来说是一个良机,且不论能否获得商业上的成功。”如是说。
只有先获得医学上的成功才有可能为其他基因治疗药物奠定基础,并为研发公司带来回报,这样才能给支付方和制药公司创造机会去创建一种“双赢”模式。
适用于医护人员及患者防护用。
健客价: ¥4.2本产品配合供氧设备,供患者吸氧或雾化吸入治疗时使用,本品可调节氧吸入量。
健客价: ¥19可用于普通环境下的一次性卫生护理,或者致病性微生物以外的颗粒如花粉等的阻隔或防护。
健客价: ¥3适用于女性日常冲洗清洁阴道和阴道疾病的治疗,老年性阴道炎冲洗治疗。以及经后产后房事前后的清洗预防生殖道传染病,避免交叉感染。
健客价: ¥2供医院、家庭作消毒、清洁皮肤、伤口或卫生防护时一次性使用。
健客价: ¥5本产品配合供氧设备,供患者吸氧或雾化吸入治疗时使用,本品可调节氧吸入量。
健客价: ¥19本产品配合供氧设备,供患者吸氧或雾化吸入治疗时使用,本品可调节氧吸入量。
健客价: ¥19供人体输入氧气用。
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健客价: ¥19供人体输入氧气用。
健客价: ¥19适用于外科、妇科检查,用钴60℃灭菌消毒。
健客价: ¥161.该产品对肩周炎、肱骨外上髁炎、颈椎病、腰椎间盘突出症、退行性骨性关节病、风湿关节炎、类风湿关节炎、挫伤、肌纤维织炎、肌肉劳损、狭窄性腱鞘炎、盆腔炎、附件炎、慢性咽喉炎、乳腺增生、坐骨神经痛、周围神经伤病、关节挛缩、慢性前列腺炎、肌炎、结石症、就有镇痛和改善局部血液循环,促进炎症消散的作用。 2.对瘢痕、肠粘连、注射后硬结、血肿机化、狭窄性腱鞘炎,具有软化瘢痕松解粘连作用。 3.对神经或
健客价: ¥599阿昔洛韦片:用于带状疱疹病毒,单纯疱疹病毒引起的皮肤和粘膜感染。 鬼臼毒素软膏:用于治疗尖锐湿疣。 转移因子口服溶液:用于某些抗生素难以控制的病毒性或霉菌性细胞内感染的辅助治疗(如带状疱疹、流行性乙型脑炎、白色念球菌感染、病毒性心肌炎等);亦可作为恶性肿瘤的辅助治疗;本品可用于湿疹、血小板块减少、多次感染综合征等。
健客价: ¥514盐酸伐昔洛韦片:用于治疗水痘带状疱疹及I型、II型单纯疱疹病毒感染,包括初发和复发的生殖器疱疹病毒感染。本品可用于阿昔洛韦的所有适应症。 鬼臼毒素软膏:用于治疗尖锐湿疣。 转移因子口服溶液:用于某些抗生素难以控制的病毒性或霉菌性细胞内感染的辅助治疗(如带状疱疹、流行性乙型脑炎、白色念球菌感染、病毒性心肌炎等);亦可作为恶性肿瘤的辅助治疗;本品可用于湿疹、血小板块减少、多次感染综合征等。
健客价: ¥700杀菌、止痒,用于脚癣(脚气)、手癣(鹅掌风)、指(趾)甲癣(灰指甲)等。
健客价: ¥20一次性使用口罩:适用于医护人员及患者防护用。 医用酒精消毒棉片:适用于皮肤表面的清洁与消毒。 医用电子体温计:供医疗部门或家庭作测量人体体温使用。
健客价: ¥19.9杀菌、止痒,用于脚癣(脚气)、手癣(鹅掌风)、指(趾)甲癣(灰指甲)等。
健客价: ¥40增强免疫力
健客价: ¥240配合低蛋白饮食,预防和治疗因慢性肾功能不全而造成蛋白质代谢失调引起的损害。通常用于肾小球滤过率低于每分钟25毫升的患者。低蛋白饮食要求成人每日蛋白摄入量为40克或40克以下。
健客价: ¥6336平肝潜阳,清肝明目。用于头痛眩晕,目赤翳障,视物昏花,青盲雀目。
健客价: ¥16.5大补元气,复脉固脱,益气摄血。用于体虚欲脱,肢冷脉微,气不摄血,崩漏下血;心力衰竭,心原性休克。
健客价: ¥268滋补肝肾,清热化痰。用于头目眩晕,耳鸣耳聋,心惊失眠,手面麻木,潮热盗汗,痰多胸闷等症。
健客价: ¥278大补元气,复脉固脱,益气摄血。用于体虚欲脱,肢冷脉微,气不摄血,崩漏下血;心力衰竭,心原性休克。
健客价: ¥7740