聚焦精准医疗 开辟高效益诊疗新径

　　11月13日上午，2015横琴国际医疗健康产业高峰论坛暨投融资大会之精准医疗专场火热开场，众多知名专家一一解读了精准医疗的具体内涵，和大家分享目前的医学前沿技术，资本界的大佬也对投资热点进行深刻剖析，详细阐述了精准医疗面临的机会与挑战。

　　法国医学科学院院士韩忠朝发表《干细胞治疗的现状和发展趋势》的演讲，提出免疫细胞治疗是21世纪最前沿的肿瘤治疗方法，应构建基于干细胞再生医学技术的新型健康产业，打造“研发——转化研究——干细胞治疗”的一体化产业链，上游产业以干细胞库做资源保存，开展胎盘脐带干细胞、脂肪干细胞、血液干细胞、诱导多能干细胞、牙髓干细胞等多种干细胞的相关基础研究，研发干细胞药品、组织工程产品、免疫细胞产品、美容化妆品等其他产品，中下游产业通过建立再生医学中心以及发展养老与医疗旅游等实现商业闭环。

　　他还建议立法促进干细胞技术的创新发展。最近国家卫生计生委、国家食品药品监督管理总局联合发布了《干细胞临床研究管理办法(试行)》，这是我国第一个对干细胞临床研究进行管理的规范性文件，但是这一管理办法虽能规范干细胞临床研究行为，但目前只限于一些大医院进行临床研究，干细胞研制企业暂无法主导干细胞产品的临床研发。而美国、日本和韩国等国家已经开始立法保障包括干细胞在内的新疗法的临床研究。韩忠朝呼吁全国人大立法保障医药科技创新、审评制度创新，有效促进干细胞再生医学技术的临床应用。

　　美国万霆科技转化发展公司董事长张维维作《国际基因治疗领域的发展历程与趋势》的演讲，目前基因治疗重组病毒载体主要是腺病毒、AAV、HSP、Lentil，基因分子以质粒、RNAi、Antisense为主，在基因治疗领域主要是对CAR—T细胞、诱导性多功能干细胞iPS、基因编辑系统CRISPR/Cpf1的研究。他称中国在基因治疗领域领先世界10年，1996年，国家科委生命技术发展中心成立海外生物小组，随后小组向中国引进“重组人P53腺病毒”，我国2003年率先批准重组人P53腺病毒“今又生”上市，2004年又批准融瘤型重组腺病毒H101上市。“今又生”入市10多年来，在研发与临床应用领域已获得了有意的科技示范和医用价值。大量的临床应用及数据显示，与化疗、放疗等传统治疗方法相比，具有相对毒副作用小、疗效显著等优势。

　　DenovoBiopharma总裁方向明在精准医疗专场作《全基因组解析指导下的个体化新药创制》演讲时提出个性化新药研发面临极大的挑战，利用生物标志物指导新药研发以提高成功率已是业内共识，然而成功的例子仍然不多，原因在于：一是绝大多数生物标志物的开发仍局限于已知的药物机理，二是生物标志并非都是药物靶标，三是不同患者的遗传差异很难在动物模型中重复。而方向明表示，索元生物首创逆向全基因组扫描技术来解决以上难题，收购大型国际药企的临床三期“失败品”，从“废物”中“淘宝”，通过个性化医疗的关键生物标记物，再在中国进行生物标志物指导下的临床试验，然后进行全球临床研发与报批。这样的做法“性价比”远远优于传统的In-License新药引进模式，因为临床3期药物通常已经投入大量资金及时间，只需要以较低的价格就能打包收购“失败”的药物，而生物标记指导的临床开发又能以较小的投资、较低的风险获得药物的价值重建，简言之即是“低投入、高速度、高回报”。

　　中山大学肿瘤医院教授黄文林发表题为《重组人血管内皮抑制素腺病毒注射液》的演讲，他表示基因治疗相比其他传统的治疗方法具有极大的优势，使得给药更加特异、高效和安全，并且基因治疗在机体表达目的蛋白质，发挥特异性生物治疗作用。目前黄教授开发的重组人内皮抑素腺病毒注射液(E10A)已完善中试生产工艺；完成临床Ⅰ期、II期、III期试验研究，研究表明E10A是安全有效的抗血管新生药物，适合于头颈肿瘤的治疗，并且也是一种高性价比的抗肿瘤药物，瘤内治疗非常简单，非常适用于推广使用。

　　深圳汉克生物总裁张明杰对高活性NK细胞治疗提出了自己的见解，他分析了当今肿瘤治疗的历史与现状，称当今流行的肿瘤三大疗法分别是手术、化疗、放疗，目标都是直接去除或杀死癌细胞，但至少存在毒性、脱靶、耐药三大问题。抗癌药物发展史产生过三次大革命，第一次是1940年后开始出现的细胞毒性化疗药，现在绝大多数临床使用的化疗药物都属于这一类；第二次是20世纪90年代开始研究，2000年后在临床上开始使用的以格列卫为代表的靶向药；第三次是我们正在经历的免疫疗法，特点为针对的是免疫系统，而不是癌细胞。而免疫疗法有三大优势，它不直接损伤，反而增强免疫系统，可以治疗多种癌症，对很多病人都有效，可以抑制癌细胞进化。高活性NK(HNK)细胞免疫治疗作为现在免疫疗法的一种方式，具有天然细胞毒性，与单抗抗癌靶细胞介导ADCC效应，广谱抗癌，治疗多种肿瘤。

　　华大基因华南区CEO赵立见发表《基因测序在疾病治疗中的作用》，他指出，我国在精准医疗方面已经具备很好的前期积累，“十二五”以来，国家相关科技支持计划奠定了我国的科研基础，而14年以来相关政策规划也在不断启动，对于中国版精准医学的主要任务也得到明确的阐释，其中重点强调了新一代测序等组学技术研发。

　　基因测序在医学领域应用广泛，适用人群包含孕妇、新生儿、肿瘤患者。通过孕前600种遗传病检测和植入前遗传学预测对孕妇进行产前筛查和产前诊断已达到精准预防的目的，运用全外显子测序、芯片捕获测序、飞行时间质谱检测等方法对新生儿听力与基因联合检测以实现提前诊断，而关于肿瘤患者的预防以及治疗，可以进行遗传性肿瘤基因检测、肿瘤早筛基因检测基于基因突变的精准检测及个体化用药指导实现治疗、检测肿瘤基因突变及免疫组库变化等，不仅能达到早期筛查的目的，而且也能动态监测肿瘤的发展。

　　最后，赵立见对精准医学产业未来的发展进行了预估，他提出生物样本和数据具有巨大的市场价值，目前市值超过22.5亿美元，至2018年市场总额将增长至76亿美元。而生物医药行业的“新宠儿”分子诊断技术到2018年全球市值将达到79亿美元，年复合增长率为9.7%，基于精准医学理念的个体化治疗市场规模会日益扩大，2018年全球个体化治疗市场规模将达到2238亿美元。还有目前快速发展的基因测序产业，全球基因测序市场总量达117亿美元，复合增长率达21.2%。

　　东方证券首席医药研究员季序我以自己的行业视野作出题为《基因治疗是否是下一个投资风口？》的演讲，他一开始就提出了目前测序产品以及服务面临的问题：一是基因测序产品和服务如何获取高质量基因组数据并与临床表型数据整合，二是在实践层面，消费级产品与医疗级产品各自面临挑战。最后他以投融资的视角建议会场各位认清核心要素，包括测序能力、数据积累、数据整合与分析。

　　会议的最后，红杉资本中国医疗基金副总裁程焕在大会上分析了精准医疗投资机会有哪些，百度开放云资深解决方案架构师吴李知阐明了百度是如何运用云计算来助力精准医疗，突破精准医疗测序容易、解读难、数据处理与分析困难的发展瓶颈的。