卵巢癌患者有新药了

近期，两种治疗卵巢癌的抑制剂获得了很好的临床试验效果，近一半的患者将从中获益。

阿斯利康制药公司生产的奥拉帕尼是第一个在美国上市的PARP抑制剂，在2014年经美国FDA批准上市。

在治疗卵巢癌这种致命疾病方面，一类新的药物或可取得巨大进步。这类药物被称为PARP抑制剂，作用机理是通过阻止肿瘤细胞在化疗后进行自我修复以缩小肿瘤并延缓复发，从而有助于减缓疾病进展。

但这类药物不是万能的，只有对于那些存在BRCA基因突变的女性来说效果最好，而只有约15%的女性存在这种基因突变。最近一些正在进行中的临床试验初步表明，该类药物对于另外35%的存在其他基因突变的卵巢癌患者或许也有效果。

来自MD安德森癌症中心研究PARP的妇科肿瘤医生RobertColeman教授认为：“我们虽然不能治愈癌症，但是我们可以看到患者真的能够从中大大获益。但问题是，我们能否将药物治疗范围扩大到更多患者。”

在美国，大约有195,770位女性患有卵巢癌，其中只有不到一半的女性在确诊后能够存活超过5年，而根据美国癌症研究所（NCI）的数据，乳腺癌患者的五年生存率高达90%，而所有癌症患者的五年生存率也达到67%。

卵巢癌的低生存率部分是由于缺少有效的卵巢癌筛查手段，而乳腺癌可以用钼靶来进行筛查，以便在早期时就能发现病变。

Lynparza（奥拉帕尼）获批用于治疗已经进行过三次化疗的卵巢癌患者

阿斯利康制药公司生产的一种PARP抑制剂已经上市，但只是获批用于一小部分其他治疗方法无效的患者。今年夏天两种同类型新药的临床研究取得了可喜的数据，因此最快或可于明年获批用于治疗更多的患者。

SeanaRoubinek从去年12月份开始服用奥拉帕尼，她的肿瘤缩小了近2/3。

然而有一些专家质疑PARP抑制剂是否有如此强大的功效值得人们花重金去购买，因为每个月的药费大约需要12,000美金。最主要的异议在于，相比没有服药的患者，研究并未表明服用PARP抑制剂的患者活得更久。研究临床试验设计的肿瘤科医生VinayPrasad也说：“支持PARP抑制剂的数据并没有太大的说服力。”

SeanaRoubinek是来自美国缅因州的一位计算机分析师，5年前她被确诊为卵巢癌，癌症复发后她于去年12月开始服用奥拉帕尼。最近的CT检查结果表明她的肿瘤缩小了三分之二，血液检查也表明她的肿瘤活性呈下降趋势。

Roubinek女士今年48岁，她觉得每天吃2片奥拉帕尼对她来说很方便，而且与过去的化疗相比副作用明显少得多。尽管刚开始服药时出现了红细胞减少，但在剂量减半后就马上恢复了正常。Roubinek女士的保险公司承担了大部分的药费，阿斯利康制药公司的资金支持项目也帮她减少了个人自付的费用。

“很庆幸我还活着，因为根据统计数据，我不能活这么久。”

——SeanaRoubinek，5年前确诊卵巢癌，后服用了奥拉帕尼

PARP抑制剂的作用机制很复杂，其可以阻止有助于DNA修复的酶的生成，因此可以在化疗后防止癌细胞的自我修复。

BRCA基因突变也可以抑制DNA的修复，因此存在BRCA基因突变的女性容易患乳腺癌和卵巢癌。但当BRCA突变遭遇PARP抑制剂时，可以共同起到防止癌细胞自我修复的作用。

近期的研究也表明，其他的一些基因突变也可以阻止DNA的修复，这也意味着PARP抑制剂可能使更多的女性患者受益。

美国生物制药公司TESARO今年6月份宣布BRCA基因突变的晚期癌症患者在服用niraparib后中位生存期达到了21个月，而服用安慰剂的患者中位生存期只有5.5个月。这种药也给一小部分没有遗传性BRCA基因突变的患者带来了益处，这些患者在同源重组这一DNA修复机制中存在缺陷，服药后他们的癌症无进展中位生存期达到了12.9个月，而安慰剂组只有3.8个月。

TESARO公司公布了一部分试验数据，完整的试验数据将在10月份的医学会议上发表。公司计划今年晚些时候寻求FDA的批准，并希望能在2017年中期在美国上市。

今年8月，ClovisOncology公司开发的一种新药Rucaparib在中期试验中可以使54%的BRCA基因突变患者的肿瘤缩小，这些患者既往已经使用过至少2种化疗方案。这种新药的试验数据非常好，以至于FDA同意优先审查Rucaparib，并于明年2月作出审批决定。

阿斯利康公司的奥拉帕尼差点没有通过审批，因为由医生和科学家组成的顾问小组质疑该药的有效性并不优于安慰剂。另一个问题是，阿斯利康公司的奥拉帕尼研究一开始并不是为了证明其对BRCA患者有效而设计的，因此科学家认为结果有偏差。但FDA最终还是批准了奥拉帕尼，但适用人群数量并没有达到阿斯利康公司最开始的预想。

阿斯利康公司的发言人说公司预计针对BRCA突变患者的晚期研究结果能在2016年稍晚时候出来。如果是好的结果，公司希望FDA能批准奥拉帕尼用于治疗早期的卵巢癌患者。

来自缅因州的患者Roubinek女士说：“PARP的研究不是终点，但这些药物确实延长了我的生命，并且提高了我的生存质量。当我被确诊的时候，我以为我看不到儿子高中毕业了。但我都挺过去了，上周六我还送他去大学了。很庆幸我还活着，因为根据统计数据，我不能活这么久。”