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首款CAR-T疗法新适应症获优先审评资格

2018-02-20 来源:爱诺美康  标签: 掌上医生 喝茶减肥 一天瘦一斤 安全减肥 cps联盟 美容护肤
摘要:优先审评资格和加速评估表明,FDA和EMA已经认识到Kymriah为这些复发性或难治性B细胞ALL和DLBCL患者提供急需的治疗选择的可能性。

 2018年1月18日,美国诺华(Novartis)公司递交的CAR-T疗法Kymriah(tisagenlecleucel)的补充生物制剂许可申请(sBLA)已获美国FDA的优先审评资格,用于治疗罹患复发性或难治性(r/r)弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)的成人患者,这些患者不适合或在接受自体干细胞移植(ASCT)后疾病复发。

 
此外,欧洲药品管理局(EMA)授予Kymriah的营销授权申请(MAA)加速评估,用于治疗罹患r/rB细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)的儿童和青年患者,以及不适合进行ASCT的r/rDLBCL成人患者。如果该疗法获批,它将是首款可用于非霍奇金淋巴瘤和B细胞ALL两种不同适应症的CAR-T疗法。
 
作为首款CAR-T疗法Kymriah于2017年8月获得FDA批准,用于治疗25岁及以下患有难治性B细胞前体ALL或疾病第二次复发的患者。Kymriah是一种新型的免疫细胞疗法,是使用患者自身T细胞来对抗癌症的一次性疗法。它在嵌合抗原受体中使用4-1BB共刺激结构域来增强细胞的扩增和持久性。
 
此次在美国和欧盟的监管申请是基于由诺华赞助的Kymriah全球临床试验计划的数据,该项临床试验纳入了来自美国、加拿大、澳大利亚、日本和欧洲10个国家27个地区的患者。试验结果显示,在6个月时间内,接受该疗法治疗的r/rDLBCL患者实现持续缓解,总体缓解率(ORR)为53%。
 
优先审评资格和加速评估表明,FDA和EMA已经认识到Kymriah为这些复发性或难治性B细胞ALL和DLBCL患者提供急需的治疗选择的可能性。
 
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