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临床试验阶段RNAi 药物

2018-01-15 来源:转化医学网  标签: 掌上医生 喝茶减肥 一天瘦一斤 安全减肥 cps联盟 美容护肤
摘要:公司则是将T细胞在体外用RNAi药物处理后回输体内,实现了与细胞治疗的有效结合

   当下RNAi药物疗法研发搞得如火如荼,很多企业和风投加大了对这一领域的投入。现在已经有相当数量的药物进入临床研究阶段,品种涉及抗病毒、抗肿瘤及皮肤疾病治疗等多个方面。小编在下面一张表总结了这些药物的相关信息及进展。

 
  从这些信息不难看出:美国仍然是业界老大,占据着半壁江山。而英国的Alnylam公司则是RNAi药物研发的领头羊,它的Patisarin是唯一一个已经进入了Ⅲ期临床的药物,有望最早上市。
 
  RNAi药物的研发关键是有效的药物传送载体,以色列的Silenseed公司研发的可降解聚合基质值得关注,这一载体可以使药物慢慢释放,药效维持数月之久。除了用载体外,callmmune公司则是将T细胞在体外用RNAi药物处理后回输体内,实现了与细胞治疗的有效结合。
 
  另外还有一些是复合类药物,如Gradalis公司研发的FANG就是集落刺激因子和shRNA复合物。Senesco公司的SNS01-T除了表达shRNA还表达转录起始因子eIF5A,两者在不同层面发挥促凋亡的作用,从而起到抑癌效果。
 
  期望不久的将来,RNAi药物开启医药行业的新时代。
 
  名称
 
  靶基因
 
  传送载体治疗疾病
 
  研发阶段研发团队
 
  Patisarin转甲状腺素蛋白脂质纳米颗粒家族性神经系统淀粉样沉积病变Ⅲ期临床Alnylam(英国)
 
  ALN-TTRsc转甲状腺素蛋白半乳糖胺轭合物家族性心脏淀粉样沉积病变Ⅱ期临床Alnylam(英国)
 
  ALN-AT3抗凝血酶半乳糖胺轭合物血友病Ⅰ期临床Alnylam(英国)
 
  ARC-520乙肝病毒基因组片段动态多聚轭合物乙型肝炎Ⅱa期临床ArrowheadResearch(美国)
 
  TT-034丙肝病毒基因组片段DNA表达质粒丙型肝炎Ⅰ/Ⅱa期临床BenitecBiopharma(澳大利亚)
 
  Cal-1趋化因子受体5T细胞回输体内艾滋病Ⅰ/Ⅱ期临床callmmune(美国)
 
  DCR-MYC原癌基因Myc脂质纳米颗粒癌症Ⅰ期临床Dicerna(美国)
 
  FANGfurin蛋白酶个性化癌症疫苗癌症Ⅱ期临床Gradalis(美国)
 
  pbi-shRNASTMN1微管不稳定蛋白1阳离子脂质体癌症Ⅰ期临床Gradalis(美国)
 
  ND-L02-s0201热激蛋白47脂质纳米颗粒组织纤维化疾病Ⅰ期临床NittoDenko(日本)
 
  QPI-1007细胞凋亡切冬酶2玻璃体内注射视网膜神经节细胞死亡,青光眼Ⅱa期临床Quark(美国)
 
  QPI-1002抑癌基因p53全身性肾移植功能恢复延迟,急性肾衰竭Ⅱ期临床Quark(美国)
 
  RXI-109结缔组织生长因子皮肤细胞自吸收创伤愈合,瘢痕Ⅱa期临床RXi(美国)
 
  SNS01-T抗凋亡蛋白聚乙烯亚胺纳米颗粒B细胞瘤Ⅰb/Ⅱa期临床Senesco(美国)
 
  Atu027蛋白激酶PKN-3脂质体癌症Ⅰb/Ⅱa期临床SilenceTherapeutics(英国)
 
  LODER组织信号基因KRAS可降解聚合基质胰腺癌Ⅰ/Ⅱ期临床Silenseed(以色列)
 
  TKM-Ebola埃博拉病毒扎伊尔株脂质纳米颗粒埃博拉病毒感染Ⅰ期临床Tekmira(加拿大)
 
  TKM-PLK1增殖相关蛋白PLK1脂质纳米颗粒癌症Ⅰ/Ⅱ期临床Tekmira(加拿大)
 
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