FDA批准一款乳腺癌新药扩大适应症，什么药？临床效果如何？

　　突破性药物的研发、上市以及扩大适应症，就好像是阳光，总能给予生命更多的希望。

　　最近，美国食品药品监督管理局（FDA）批准一款突破性乳腺癌药物扩大适应症，这意味着受益的患者群体将会显著增加。

　　3个问题，告诉你这个消息背后的几个意思。

　　（一）它是什么药？

　　这款突破性乳腺癌药物名为Ibrance（Palbociclib，125mg胶囊），是全球上市的首个口服靶向性CDK4/6抑制剂，能够选择性地抑制CDK4/6从而阻断肿瘤细胞的增殖。

　　解释一下，CDK4/6全称为“周期蛋白依赖性激酶4/6”（cyclin-dependentkinase4/6），是细胞周期的关键调节因子，能够触发细胞周期从生长期（G1期）向DNA复制期（S1期）的转变。

　　在乳腺癌中，CDK4/6这类激酶往往呈现过度活跃的状态，从而导致乳腺癌细胞增殖的失控。对癌症而言，细胞周期失控无疑是一个标志性特征。

　　在雌激素受体阳性（ER+）乳腺癌中，CDK4/6的过度活跃就异常频繁。因此，抑制这类激酶成为治疗乳腺癌的靶点之一。

　　Ibrance于2015年2月获得了FDA的批准，与诺华研制的肿瘤学药物Femara（来曲唑）联合用于两类患者：未曾接受过晚期病情系统治疗的绝经后女性，即HR+/HER2-晚期以及转移性乳腺癌的一线治疗。

　　最近，Ibrance又被FDA批准扩大适应症，这意味着，Ibrance治疗HR+/HER2-乳腺癌被允许从一线治疗扩大至二线治疗，更多的患者将受益于此。

　　（二）有什么临床效果？

　　FDA之所以批准该药扩大适应症，是基于关键III期PALOMA-3临床研究的数据结果，该研究实际测试了Ibrance二线治疗乳腺癌的临床效果和潜力。

　　研究的样本为521位分别处于绝经前、绝经中、绝经后的HR+/HER2-晚期女性患者，她们都是正在接受或已经接受了内分泌治疗但病情恶化的HR+/HER2-转移性乳腺癌患者。

　　实验将她们按照2：1的比例分成两组，分别服用Faslodex（氟维司群）＋Ibrance两种联合药物以及Faslodex＋安慰剂（即只服用Faslodex）。

　　临床结果显示，与只服用Faslodex的样本相比，服用Faslodex＋Ibrance联合药物的治疗组无进展生存期显著延长（4.6个月VS9.5个月）、确认的总缓解率大幅提高（24.6%VS10.9%）、缓解持续时间也得到延长（9.3个月VS7.6个月）。

　　也就是说，Ibrance能够有效抑制CDK4/6的活跃程度，从而控制乳腺癌细胞的生长。

　　（三）市场价值如何？

　　全球医药行业调研机构GlobalData发布报告指出，Ibrance这款CDK4/6抑制剂将主导HR+乳腺癌市场。该药在2023年的销售额将达到18.5亿美元。

　　值得一提的是，Ibrance的两种组合方案都获得了美国国家综合癌症网络（NCCN）的推荐。

　　其中，Ibrance+Femara（来曲唑）组合疗法作为2A类（Category2A）推荐，用于绝经后女性HR+/HER2-转移性乳腺癌的一线治疗。

　　Ibrance+Faslodex（氟维司群）组合疗法则作为1类（Category1）推荐，用于已接受内分泌治疗但病情加重的绝经后女性HR+/HER2-转移性乳腺癌的治疗，以及用于正接受卵巢抑制的绝经前女性HR+/HER2-转移性乳腺癌的治疗。