4大建议 有望解决罕见病医疗保障问题

随着社会经济发展，罕见病日益受到社会各界关注。2018年，国家抗癌药谈判中就纳入了部分罕见病药品。2019年，国务院常务会议要求对首批21个罕见病药品和4个原料药进口关税给予优惠政策。多数罕见病患者及其家庭本身难以承受治疗罕见病所需的巨额医疗费用，需要通过医疗保障制度加以缓解。中国将罕见病纳入医疗保障仍处于逐步发展阶段，亟需加强顶层设计。

2019年3月2日，在《中国医疗保险》杂志社以“罕见病患者用药保障”为主题召开的第二十八青年药政论坛上，中国医疗保险研究会副秘书长、《中国医疗保险》杂志社郝春彭社长，从罕见病本身的特点出发，对罕见病医疗保障问题做出了几个深刻的基本判断，值得认真深思。

罕见病的基本特征

一是，罕见病发病率低但总体规模大。一般认为，发病率在50万分之一以下的疾病为罕见病。也有些国家使用绝对发病人数作为罕见病的界定标准。不管是使用发病率还是使用绝对发病人数，单个罕见病都是十分少见的。但是，根据世界卫生组织的报道，目前全世界约有7千种罕见病。由于中国人口基数巨大，使得中国罕见病的总体规模十分庞大。目前，中国约有2000万罕见病人。考虑到罕见病医药技术水平不断提高，罕见病患病人数会逐年累积增加。如此规模的罕见病，对医疗保障基金筹资能力要求很高。在医疗保障筹资固定的情况下，必须在罕见病和普通疾病之间合理配置资源。

二是，罕见病绝大多数属于遗传性疾病。根据已有研究，目前约80%的罕见病属于遗传疾病。这意味着，应对罕见病最优的策略是从源头上降低罕见病的发病率。这就要求加强新生儿筛查，加强家族遗传疾病的筛查，加强地方性、区域性罕见病的防治。但是，医疗保障制度主要是用来化解医疗费用风险的，一般极少支付预防性服务。这就要求，医疗保障制度要么转向支付预防性服务，要么与以税收融资为基础的公共卫生服务加强制度衔接。同时，罕见病的遗传性特点，使得不保障因遗传病导致的医疗费用的商业健康保险很难发挥作用。在罕见病问题上，商业健康保险可能是失灵的，需要依靠基本医疗保障制度和社会力量。

三是，罕见病多数无药可用。目前，7000种罕见病中，有药可用的不足10%。绝大部分罕见病缺乏有效的治疗手段。这就决定了罕见病问题的当务之急是在鼓励研发，鼓励医药科技创新。为此，医疗保障制度应逐步将部分罕见病纳入支付范围，提高罕见病患者的有效需求。医疗保障制度通过传达出将支付罕见病医疗费用报销的市场信号，可以鼓励医药企业加大研发力度。

四是，有药可治的罕见病多数需要长期用药，导致罕见病一般需要长期支出。但是，并不是所有罕见病用药都需要花费巨额资金。中国医疗保险研究会2017年对270万住院人次和8600万门诊人次医疗服务数据调查情况进行了统计分析，对21种罕见病用药的使用人次和使用费用作了估算。结果发现，一些药品比如青霉胺片1年的费用仅在150元左右，而戈谢氏病、庞贝氏病、法布雷病、粘多糖贮集症等罕见病每年药费总量在60亿元以上，年人均药费约为200万元。这就需要医疗保障对罕见病药品开展卫生技术评估，以决定将那些罕见病用药纳入医保目录。

罕见病医疗保障制度设计的基本判断

一是，建立罕见病多层次医疗保障制度体系。其中，主要包括基本医疗保险、医疗救助、政府专项资金以及社会慈善等。在基本医疗保障制度层面，要巩固好基本医疗保险、大病保险、医疗救助三条线，加大投入力度。根据对国际罕见病医疗保障制度的梳理，多数国家和地区在基本医疗保险制度之外，都通过政府税收建立专门的罕见病保障政策。最后，社会慈善也能发挥巨大作用。在治疗费用分担上，特别是针对高额度支出的罕见病，国内外许多慈善机构承担了90%以上的费用，患者承担了不到10%。慈善机构在罕见病护理服务和精神慰藉上的作用更是不可替代。因此，要加强上述各种保障制度之间的衔接，通过多种途径为罕见病患者构建多层次的医疗保障体系。

二是，加快推动卫生技术评估，按病种逐步将罕见病用药纳入医疗保障报销范围。医保基金的总量有限，给谁用药，谁会获益，必然面临伦理上的抉择。临床专家希望只要是病人都能解决。但是，作为医疗保障基金，必须要权衡基金支出的成本收益。为此，要尽快摸清罕见病的基础数据、有序开展罕见病卫生技术评估。虽然中国卫生技术评估已经取得了非常大的进展，但是在具体的政策应用实践上，比如罕见病方面，还涉及罕见病药物的机会成本与伦理选择，十分困难，未来还有很大的空间需要去探讨。

三是，进一步优化罕见病医疗保障相关政策细节。首先，现阶段应充分发挥异地就医直接结算的优势，做好罕见病筛查与治疗的分工布局，减少罕见病转外就医的垫付压力。其次，尽快出台医保药品目录动态调整机制，确保罕见病用药的及时获得谈判机会。再次，推动医疗保险支付方式改革，腾笼换鸟，为救治罕见病提供更多的资金空间。最后，利用大数据技术和部门协作，精准识别遭遇灾难性支出的大病患者，实行精准医疗救助。

四是，罕见病医疗保障问题的解决最终有赖于现代化医疗保障治理机制的确立。当前，中国医疗保障制度需要逐步建立多元利益主体共同参与的治理格局，以最终在不同的利益主体（比如罕见病与普通疾病）之间形成一个平衡，达到尽可能效益最大，资金利用效益最大化的治理格局和治理目标。