罕见病新药 小野制药推出Demser

日本药企小野制药（OnoPharmaceutical）近日宣布，在日本推出Demser（metyrosine，甲基酪氨酸）250mg胶囊，该药是一种酪氨酸羟化酶抑制剂，用于嗜铬细胞瘤（PC）患者，改善儿茶酚胺过量分泌状况。

嗜铬细胞瘤（PC）是一种起源于肾上腺髓质或肾上腺外神经节的神经内分泌肿瘤，日本估计有2920例患者。儿茶酚胺过量分泌可引起多种症状，如心动过速、头痛、心慌、出汗、便秘，以及高血压。交感神经药物α-阻滞剂和β-受体阻滞剂，用于控制血压和心率，通常情况下已被用于改善这些症状。在许多局部浸润性或转移性恶性PC患者中，由于手术切除肿瘤并不适用，因此需要长效疗法，如放疗和化疗。儿茶酚胺慢性持续过量分泌，可能增加引起心血管相关不良事件的风险，如心力衰竭或致命性的心律失常。

Demser可抑制与儿茶酚胺生成相关的酪氨酸羟化酶，极大地减少PC分泌的儿茶酚胺，减轻因儿茶酚胺过量分泌引起的症状Demser是一种很有前景的药物，在接受交感神经药物无法充分控制症状的患者中已被证实可改善疾病症状。在日本，Demser在2015年5月被日本卫生劳动福利部（MHLW）授予孤儿药资格，并于2019年1月获批。

根据2013年10月与加拿大制药公司ValeantPharmaceuticalsInternational（2018年7月更名为BauschHealth公司）签订的授权协议，小野制药获得了Demser在日本的开发和商业化独家权利。在美国，Demser由BauschHealth公司销售，用于嗜铬细胞瘤（PC）患者，改善儿茶酚胺过量分泌状况。