中国企业研发抗癌药首获美国突破性疗法认证 临床试验尚未完成

百济神州名为Zanubrutinib的抗肿瘤新药，是一种布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，此次获FDA认定的适应症是用于治疗前至少接受过一种治疗的套细胞淋巴瘤（MCL），属于非霍奇金淋巴瘤之中的一种

1月15日，中国药企百济神州（NSDQ：BGNE；06160.HK）一项在研抗肿瘤药物被美国食品药品监督管理局（下称FDA）授予突破性疗法认定（BreakthroughTherapyDesignation），这是首个获此认定的由中国企业研发的抗肿瘤新药。

上述名为Zanubrutinib的抗肿瘤新药仍处于研发阶段。该药物是一种布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，此次获FDA认定的适应症是用于治疗前至少接受过一种治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）。

“这是中国企业药品研发零的突破。”一位药监部门人士对财新记者表示。不过，部分专家也告诉财新记者，获得突破性疗法认定只表示药品审评程序上加快，尚不意味着药物能够成功上市。

Zanubrutinib是百济神州自主研发的第二代BTK抑制剂。2012年7月，百济神州启动Zanubrutinib研究项目，并于2014年8月首先在澳大利亚开展临床试验，中国临床试验则于2016年7月启动。除MCL外，Zanubrutinib还有针对华氏巨球蛋白血症（WM）等多个临床试验正在进行，包括7个在全球范围内或中国进行的Ⅲ期或关键性临床试验，全球共1300余例患者参与临床试验。

套细胞淋巴瘤（MCL）是非霍奇金淋巴瘤的一种，后者则是一种异质性的淋巴细胞增殖性疾病。根据《中国恶性淋巴瘤诊疗规范（2015年版）》，MCL约占非霍奇金淋巴瘤的5%-10%，临床特点为常累及淋巴结、骨髓、消化道、脾脏和韦氏环，初治患者尚无标准治疗方案，患者中位生存期为3-5年。

值得注意的是，同类药物也曾获FDA授予突破性药物认定……

拜耳新获批广谱抗癌药非网传“神药”只对特定基因型有效

一款在美国刚刚获批的广谱抗癌靶向药因网传“与肿瘤类型无关”且被指治愈率高而引起热议。该药物由拜耳和美国一家小型癌症药物研发公司Loxo共同开发。但此药并非网传神药，75%的治愈率属于误读。FDA表示，该药物针对的基因突变是罕见类型，其疗效还需要进一步的临床试验来证明。

11月26日，美国FDA批准全球首个TRK抑制剂larotrectinib上市，商品名为Vitrakvi。而一篇名为“重大突破！昨日，美国FDA正式上市‘广谱’抗癌药，治愈率高达75%！”的文章在自媒体广为流传，引发误读。实际上，FDA此前除将该药物认定为突破疗法外，还给出罕见儿科疾病药品和孤儿药的资格认定。

据财新记者查询，该药适应症是用于治疗无已知耐药突变、广泛转移或局部手术治疗效果不好、现有治疗方案进展或无可替代治疗方案的NTRK基因融合的成人和儿童实体瘤患者，共有胶囊和溶液两种剂型。

默沙东借力Watson肿瘤解决方案推“广谱抗癌药”

被称为“广谱抗癌药”的两个PD-1药物先后登陆中国市场，抢占市场份额成为竞争焦点。10月12日，默沙东（中国）宣布与百洋医药集团达成合作，尝试通过百洋医药集团代理的Watson肿瘤解决方案、Watson基因解决方案和“易复诊”药品可及性方案，推广其PD-1药物帕博利珠单抗注射液（Keytruda，俗称K药，商品名可瑞达）在中国市场的销售。

PD-1药物的两大生产商为百时美施贵宝和默沙东。6月15日，百时美施贵宝的Opdivo获得中国食药总局的批准，主要用于晚期非小细胞肺癌(NSCLC)的二线治疗。7月25日，默沙东的Keytruda获批，主要针对一线治疗后的局部晚期或转移性黑色素瘤。

目前，两家企业都已明确在中国市场会施行低价战略，其产品定价为美国市场的一半，并在此基础上又制定了PAP计划（患者援助计划），Keytruda将采取买三赠三的方案，即患者在服药3个月之后，证实药物安全有效，无明显毒副作用，默沙东将再为患者免费赠送3个月的援助药品。百时美施贵宝制定了买五赠六的PAP计划，但遭到了中国癌症基金会的拒绝，目前，百时美施贵宝正在制定新的PAP计划。对于遭到拒绝的原因，目前尚未有公开信息。

17种抗癌药进医保到达患者手中还差几步？

17种抗癌药通过谈判降价进医保，廉价抗癌药如何真正抵达患者手中？10月11日，国家医疗保障局（下称国家医保局）表示将确保患者11月底前逐步买到降价抗癌药。不过，业内人士表示，政策传导将存时滞，各地落实效果或将有较大差异。

10月10日，国家医保局发布《关于将17种抗癌药纳入国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录乙类范围的通知》（下称《通知》），17种抗癌药品通过谈判方式降价进入国家医保乙类目录，其中包括12个实体肿瘤药物和5个血液肿瘤药，药价平均降幅达56.7%，比周边国家和地区市场价格平均低36%。

国家医保局表示，本次谈判纳入的纳入的17个药品均为临床必须、疗效确切、参保人员需求迫切的肿瘤治疗药品，并同时兼顾了参保人员用药保障水平和基金承受能力。