零的突破 中国抗癌药首获FDA突破性疗法认定

1月15日，百济神州发布消息，美国食品药品监督管理局(FDA)授予Zanubrutinib突破性疗法认定用于治疗用于治疗先前至少接受过一种治疗的成年套细胞淋巴瘤(MCL)患者。据悉，这是中国本土研发的抗癌疗法首次获得FDA的突破性疗法认定。这项认定的授予，标志着中国创新药在走向全球的进程中迈出重要一步。

Zanubrutinib是一款在研的布鲁顿氏酪氨酸激酶(BTK)小分子抑制剂，目前正在全球进行广泛的关键性临床试验项目，作为单药和与其他疗法进行联合用药治疗多种淋巴瘤。

FDA突破性疗法认定旨在加速开发及审评治疗严重的或威胁生命的疾病的在研新药，且其初步临床试验表明，在一个或多个有临床意义的终点指标上与现有疗法相比有显著改善。根据FDA指导原则，研发中的新药若获得突破性疗法的认定，将享受一系列优惠待遇，包括FDA审评人员悉心指导设计有效的药物开发计划，有高级管理人员参与的政策和审评资源支持，以及滚动审评和优先审评的资格。

目前，中国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)正在对zanubrutinib用于治疗R/RMCL和R/RCLL/SLL的新药上市申请(NDA)进行审评，两者均被纳入优先审评。

百济神州高级副总裁、全球药政事务负责人闫小军表示：“我们很高兴得知FDA授予zanubrutinib突破性疗法认定。Zanubrutinib的特点之一是BTK高选择性，其设计旨在最大化BTK占有率，最小化脱靶效应。在全球范围内，已有1,300余例患者接受了zanubrutinib的治疗;我们也正在开展针对zanubrutinib的广泛临床研究，其中包括七项在全球或中国进行的3期或关键性临床试验。”