重磅！最贵单抗国内上市，生物药市场再添一员

今日，国家药品监督管理局发布公告称，世界最贵单抗——依库珠单抗注射液（EculizumabInjection）在国内获批上市，用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。

今日，国家药品监督管理局发布公告称，世界最贵单抗——依库珠单抗注射液（EculizumabInjection）在国内获批上市，用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。

公告显示，该产品由瑞士Alexion公司研发，由杭州泰格医药科技股份有限公司代理申报进口注册。基于该产品属于临床急需品种，国家药监局药品审评中心将其纳入优先审评程序进行审评。同时组织召开专家咨询会讨论是否豁免注册临床。专家评估认为该产品已在国外获批上市，临床疗效明确，风险可控，同意豁免本品注册临床试验；同时考虑到增加儿童适应症将给儿童人群带来的获益大于风险，建议一并批准。但同时要求申请人应补充本品上市后的有效性和安全性信息，按计划继续开展临床试验，并动态修订风险管理计划。国家药监局按照优先审评程序加快完成对本品的技术审评，于2018年9月4日有条件批准本品进口注册。

据了解，2007年，FDA批准了Alexion制药公司的首个药物Eculizumab用于PNH患者，2008年在德国和法国用于aHUS，这两种疾病都属于全球罕见疾病，依库珠单抗注射液通过抑制补体途径免疫反应控制上述两种疾病的病情。依库珠单抗使用一年的费用是669000美元，被冠以“世界最贵单抗”称号。

炙手可热的生物药市场

跨国公司、国内本土企业都试图在通过单抗等重磅新药改写中国生物医药的版图。根据中国医药工业信息中心PDB数据库的统计数据，近年来，单抗占生物技术类药物的比重逐年增加。2018年上半年国内样本医院单抗销售总额为19.6亿人民币，占生物技术药比重达到了67.05%。

上市了21个年头的嵌合型单克隆抗体利妥昔单抗是罗氏的常青树产品，在所有单抗中市场份额当属老大。

在人源单克隆抗体中，曲妥珠单抗的销售额最大，在25%上下浮动，它是一个上市将超过二十年的老品种。另外贝伐珠单抗等几个份额较大的品种在美国上市也都超过十年。

目前单抗类产品依然是外企的天下，罗氏和Genentech加起来占了7成市场。本土企业百泰生物凭借尼妥珠单抗也有不俗表现。

Eculizumab的上市也让人们再次关注已在境外上市新药进口的“快进”问题。在生物药市场，中国的规模潜力巨大，更是制药企业争相布局的“金矿产业”，但开发生物药，除了要解决技术方面的挑战以外，还要面临资金、上市后价格等其他方面诸多困难。从速度上说，本土企业与跨国企业仍有一定的差距。

今年以来，国务院提出对治疗罕见病的药品和防治严重危及生命的部分药品简化上市要求。国家药监局认真贯彻落实党中央、国务院会议要求，加快研究出台简化境外上市新药审批的政策措施。这对于国内患者来说，能及时用上新药，无疑是重大利好。

回归到Eculizumab的定价问题，作为如此高昂的孤儿药，不需要广泛的病人人群就可以轻易达到重磅炸弹药物销量，但如何在中国及其罕见病市场中开辟市场，也是存在种种挑战。