JAMA子刊：颠覆认知！治疗疾病的关键竟在减少“坏胆固醇
摘要：新的治疗方法是通过探索导致疾病的生物途径而发现的，但可以通过药物进行修饰
近期，一项针对15万名中国成年人的大型遗传学研究表明，通过阻断与新陈代谢有关的关键蛋白来提高所谓的“好”胆固醇并不能预防心脏病或中风。
相关论文发表在JAMA心脏病学杂志，论文题目为“AssociationofCETPGeneVariantsWithRiskforVascularandNonvascularDiseasesAmongChineseAdults”。
血液中有两种类型的胆固醇：LDL-C，低密度脂蛋白（LDL）携带的所谓“坏”胆固醇和HDL-C，高密度脂蛋白（HDL）所谓的“好”胆固醇。
已经证明降低LDL-C（例如通过他汀类
药物）可降低心脏疾病和中风的风险，但HDL-C的影响作用并不明显，即使观察性研究显示HDL-C与心血管风险之间呈负相关关系。
胆固醇酯转运蛋白（CETP）在不同的脂蛋白之间转移胆固醇。阻断这种提高HDL-C水平以及引起血脂变化的蛋白质是预防和治疗心血管疾病的潜在重要方法。改变CETP活性的遗传变异可以模拟靶向该蛋白质的药物作用情况，并且可以用于评估这种胆固醇修饰治疗的潜在益处和危害。
牛津大学，北京大学和中国医学科学院的研究人员对15万中国成年人进行研究，探索了CETP遗传变异对健康的影响。经过10年的随访，5000多名研究参与者患上了冠心病，19,000人中风。
研究人员发现，CETP遗传变异可显著提高HDL-C水平，但不会降低LDL-C水平，也不会降低心脏病和中风等心血管疾病的风险。对动脉
粥样硬化斑块和动脉厚度，或其他疾病如
糖尿病和肾病也没有影响。
然而，在这项改变CETP活性的遗传变异的研究中，升高HDL-C而不降低LDL-C不会对心脏病或中风造成益处，该研究发现CETP抑制剂对心脏病的有益作用更可能是由于降低了“坏”胆固醇LDL-C而不是提高“好”HDL-C而产生的影响。
新的治疗方法是通过探索导致疾病的生物途径而发现的，但可以通过药物进行修饰。从基础生物学到大规模人类随机试验的过程是漫长而昂贵的：单一产品上市的估算成本超过20亿美元。利用遗传数据预测新疗法带来的益处和危害可以降低成本，改善药物开发渠道。
研究作者牛津大学的IonaMillwood博士说：“我们的研究有助于阐明不同类型胆固醇的作用，并且表明通过阻断CETP活性提高HDL-C的水平但却不降低LDL-C水平，对心血管疾病没有任何益处“。
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