什么是基因治疗

　　基因治疗指把遗传的基本单位基因用于治疗人体中的失调和疾病如癌症。所有能改变基因结构或功能的治疗方法都属于基因治疗。由于癌症是具有遗传基础的疾病，因此基因治疗在癌症的诊断和治疗上有着巨大潜力。

　　目前有两种基因疗法：体细胞(somaticcell）基因治疗和种系(germline)基因治疗。在体细胞基因治疗中，健康基因被植入有特殊缺损基因的人体中，目的是修复缺损和提高生活质量；在种系基因治疗中，基因被引入能传递遗传特征给后代的特殊细胞中。种系基因治疗引起了关于会操纵未来人种特征的伦理问题。

　　一种可能就是用正常基因替代缺损基因，从而反转癌细胞的扩散，恢复正常细胞功能。另外，某些癌症是由于缺少某种基因而引起的，补给这种基因就可以治愈。当研究人员确定更多的引起各种癌症的基因突变后，就可以设计富有成效的治疗方案。研究人员还可以通过基因测试反映出病人的基因情况，从而采取措施减小病情恶化可能或甚至预防疾病发生。基因测试可以更早地诊断出癌症，因而能更好的治疗癌症。1991年，医生第一次把基因治疗用于治疗癌症。目前为止，基因治疗在临床上还应用很少，尚需进一步完善。

　　基本概念

　　（1）基因

　　基因是生物的遗传单位。它们决定显性特征，例如头发和眼睛的颜色，以及更精巧的特性，例如血液输送氧的能力。综合特质，例如智商和体力，是由大量不同的基因和环境影响所共同决定。

　　据估计，人体有10万个基因。其中任何一个有缺陷，就可能导致生病。每个基因制造一种酶或蛋白质。然而，细胞中只有某些基因在特定的时候会起作用，随着细胞的成熟，它们大都不会起作用了。正是由细胞中起作用和不起作用的基因以及它们生成的蛋白质，决定了细胞的类别和功能。

　　（2）基因与DNA的关系

　　从化学术语上讲，基因是脱氧核糖核酸（DNA）的一段。DNA是一个很长的分子，由叫做核苷的单体组成。每个核苷包括磷酸盐、脱氧核糖和一种核酸基（腺嘌呤、胸腺嘧啶、鸟嘌呤、胞嘧啶四种中的一种），而正是这些核酸基携带DNA分子的信息或“密码”。

　　通常，一个人体细胞的DNA中有30亿对核苷。虽然每个人的大部分基因组（整套基因）与其他人的相同，但是每个人的遗传物质有不同的核苷序列（除了同卵双胞胎）。

　　DNA由两条螺旋形链组成。一条链上的腺嘌呤总是与另一条链上的腺嘌呤相匹配并连在一起；同样地，鸟嘌呤与胞嘧啶也匹配在一起。这种一致的配对使DNA在细胞分裂时，能精确地自我复制。

　　（3）RNA

　　核糖核酸（RNA）是化学结构上类似DNA的大分子，它用不同的核酸基携带相同的密码。DNA在生物化学概念上进行读取或转录，转录的产品就是RNA。RNA又被读取，转成相应的蛋白质。在某些病毒中，作为遗传物质的是RNA，而不是DNA。

　　（4）基因与染色体和细胞的关系

　　基因是在染色体上，而染色体呈棒状，由DNA和蛋白质组成。人体的每个细胞含有46个（23对）染色体，这些染色体位于细胞中心棗细胞核中。

（实习编辑：许晓静）