直接抗病毒药物适合地中海贫血合并丙肝患者

　　在意大利，因1990年以前输血感染HCV，80％地中海贫血患者体内存在丙型肝炎病毒（HCV）。

　　地中海贫血又称海洋性贫血、珠蛋白生成障碍性贫血，是遗传性溶血性贫血的一组疾病。临床症状轻重不一。

　　本病以地中海沿岸国家和东南亚各国多见，我国长江以南为地中海贫血的主要高发区。

　　地中海贫血为慢性疾病，病程长、反复发作及需长期治疗等特点直接影响儿童的体格发育、情绪及认知等心理发育和社会适应能力，降低患者的生活质量。

　　本病主要治疗手段为规范性输血和造血干细胞移植疗法。

　　由于长期高量输血治疗后铁负荷明显增高，这些患者发生肝癌的风险增加。

　　聚乙二醇化IFN（Peg-IFN）+利巴韦林（RBV）的治疗方案受到相关副作用的限制，满足不了地中海贫血合并HCV患者的需求。

　　最新研究表明，使用吉二代（sofosbuvir+ledipasvir）每日一片的治疗方案，98％的地中海贫血合并HCV患者可以实现持续病毒学应答（SVR）。

　　研究主要作者AlessandraMangia博士说，这一发现非常重要，因为与其他抗病毒药物不同，吉二代这种简单的治疗方法预计不会与地中海贫血患者常用药物发生药物相互作用。

　　研究者评估了吉二代Sofosbuvir/Ledipasvir（SOF/LDV）固定剂量组合12周治疗重型地中海贫血合并HCV基因1或4型（GT1/4）的疗效。

　　这项开放性、多中心研究纳入的患者群体是：

　　初治肝硬化合并地中海贫血患者，以及既往治疗失败、无肝硬化的地中海贫血患者。

　　100名患者服用吉二代共12周，患者中16％存在肝硬化。

　　对照组为96名具有相似基线特征的患者，使用聚乙二醇化IFN（Peg-IFN）/利巴韦林（RBV）治疗。

　　主要终点是在SOF/LDV治疗12周随访或Peg-IFN/RBV治疗后24周随访时的持续病毒学应答。

　　在吉二代治疗组中：

　　98％的患者（95％CI95.3％-100％）实现持续病毒学应答（SVR）。肝硬化以及既往治疗失败患者100％实现SVR。

　　干扰素对照组中：

　　SVR率为47.9％（95％CI37.9％-57.9％）。不良事件包括疲乏、头痛、恶心、血红蛋白水平下降和铁蛋白水平升高，在吉二代治疗组中不良事件较罕见，且出现频率显著少于对照组。

　　研究者因此得出结论，HCVGT1/4合并地中海贫血患者使用吉二代治疗HCV，简单、高效并且安全。