无论是对于原发性的骨髓纤维化,还是其他血液疾病继发的骨髓纤维化,一线的治疗方案是不包括造血干细胞移植的(异基因造血干细胞移植),但也有其他的言论说明异基因移植有可能治愈骨髓纤维化,果真如此吗?病人是否应该选择?
孤注一掷:骨髓纤维化选择移植治疗,值吗?
临床上骨髓纤维化的治疗应该根据患者的DIPSS-plus评分,同时还需要考虑MPN-10以及预后不良的基因突变的情况进行综合分析。PMF的DIPSS-plus低危组,考虑支持治疗为主,中危2和高危可进行异基因造血干细胞骨髓移植,中危1组应该根据贫血,症状评分和预后不良的基因突变等情况决定是否行干细胞移植。
治愈移植可能治愈骨髓纤维化的言论是存在的,但是“不值得”,因为骨髓纤维化接受骨髓移植有相当高的治疗相关死亡率和罹病率。
据相关调研统计:
常规强度预处理的allo-HSCT患者的一年治疗相关死亡率约30%,总体生存率为50%。
减低强度预处理者,五年中位生存率约为45%,与治疗相关和复发相关死亡率相近。
与之相比,最近的一项研究显示:
符合移植条件(IPSS高危或中危-2的骨纤患者,且年龄小于60岁)但未行HSCT,1年和三年生存率分别为70%~95%和55%~%77。对于预计中位生存期短于5年且符合移植条件者,需要权衡allo-HSCT相关合并症的风险。
IPSS高危,中位生存期约20个月;中危-2中位生存期约48个月;输血依赖中位生存期约20个月;严重血小板数值减少,具有包括不良细胞遗传学异常,中位生存期约40个月。
骨髓纤维化移植的适应特点:
存在不良的基因突变,外周幼稚细胞增多等急性白血病转化高风险因素,有配型相合的供者,处于中危1组。
最后也需要明白骨纤病人移植失败的不良因素:主要包括红细胞输注负荷,重度脾大,门脉高压,合并疾病指数评分高,高龄,疾病晚期,非HLA完全相合配型等。
由此可见,骨髓纤维化病人选择异体移植存在利弊和风险性问题,并非一劳永逸解决所有问题。需要全面化去考虑,对于骨髓纤维化病人,移植始终不是一线的治疗方案。
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