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关于一种罕见白血病幼年型粒单核细胞白血病(JMML)的故事

2017-08-21 来源:儿研所血液科  标签: 掌上医生 喝茶减肥 一天瘦一斤 安全减肥 cps联盟 美容护肤
摘要:这对家庭而言,无疑是一个巨大的打击。圆圆的爸爸妈妈带着圆圆开始了四处求医的奔波生活。因为缺乏与圆圆骨髓完全匹配的全相合供者,多家医院都不敢收治圆圆。
  这个戴着口罩,充满阳光的小女孩叫圆圆,今年已经8岁了。她从小便是家里的掌上明珠。但不幸的是在5岁时,开始出现不明原因的发热和贫血,在多次于医院就诊后最终被确诊为幼年型粒单核细胞白血病。
 
  幼年型粒单核细胞白血病(JuvenileMyelomonocyticleukemia,JMML)是一种十分罕见的儿童血液系统恶性肿瘤,表现为骨髓过量繁殖一种未成熟的单核细胞。大量未成熟的单核细胞挤走正常细胞,并导致疲劳、出血等症状。JMML多发生在幼年期,不足儿童白血病患者的一百分之一。唯一可以治愈该病的方法是异基因造血干细胞移植。不进行异基因造血干细胞移植的患儿,中位生存期约1年。
 
  这对家庭而言,无疑是一个巨大的打击。圆圆的爸爸妈妈带着圆圆开始了四处求医的奔波生活。因为缺乏与圆圆骨髓完全匹配的全相合供者,多家医院都不敢收治圆圆。但圆圆的爸爸妈妈并没有就此放弃,坚决为孩子救治到底,最终,他们来到了首都儿科研究所附属儿童医院血液科,找到了师晓东主任。师主任表示,异基因造血干细胞移植能治愈约半数以上患者。但由于圆圆缺乏全相合的骨髓供者、病情进展较快,需尽早进行造血干细胞移植根治治疗,可考虑施行半相合骨髓移植治疗。
 
  圆圆的爸妈在进行慎重考虑后,决定努力救治他们这个可怜的孩子。2015年11月与圆圆骨髓半相合匹配的圆圆爸爸将自己的骨髓献给了女儿。首都儿科研究所血液科师晓东主任亲自制定了具体的移植方案,使用的依旧是CIP-2015异基因造血干细胞移植方案,但此病比较恶,需要根据该患儿的信号通路突变基因为其制定精准医学个体化治疗方案,需要靶向治疗以及移植后的细胞免疫治疗。最终该患儿移植进行的很成功,不久之后圆圆顺利出院。今年8岁的圆圆开始了和其他孩子一样的正常生活。师晓东主任表示,我们应加强对本病的认识,早期诊断,防治感染,及早进行造血干细胞移植,联合化学治疗及运用信号通路突变基因抑制靶向治疗,以及在移植后进行细胞免疫治疗,可能明显改善该病预后。
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