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儿研所血液科关于难治复发朗格罕研究新进展

2017-08-21 来源:儿研所血液科  标签: 掌上医生 喝茶减肥 一天瘦一斤 安全减肥 cps联盟 美容护肤
摘要:复发LCH的患儿可能通过长春碱和泼尼松再次成功治疗。想反,难治LCH的患者预后较差。已经尝试了多种细胞抑制和免疫调节方法,以改善其结果,包括克拉屈滨(伴随或不伴随阿糖胞苷)、氯法拉滨或者喷司他丁、沙利度胺和干细胞移植。
  朗格罕细胞组织增生症(LCH)是一组反应性组织细胞增生性疾病,临床表现多样,多发生于小儿,男性多于女性。其预后差异很大,发病年龄越小(如小于2岁),受累器官越多,器官功能障碍越明显则预后越差。近几年我科收治来自全国各地难治朗格罕患儿较多,我血液科科研团队对于该类疾病给予很大重视,总结自身数十年的研究与治疗经验,结合国内外最新发现,对难治朗格罕的治疗获得新进展。
 
  复发LCH的患儿可能通过长春碱和泼尼松再次成功治疗。想反,难治LCH的患者预后较差。已经尝试了多种细胞抑制和免疫调节方法,以改善其结果,包括克拉屈滨(伴随或不伴随阿糖胞苷)、氯法拉滨或者喷司他丁、沙利度胺和干细胞移植。对标准初始治疗反应失败的高危患者,最有希望的方法是低强度预处理后进行造血干细胞移植。但是,多系统RO+患者中,死亡率仍大约是20%。如果无风险器官中存在疾病进展的证据,应考虑克拉立滨单药治疗或者长春碱和类固醇联合用药的进一步治疗周期。新兴治疗包括应用针对朗格罕细胞上的CD1a或CD52表位的单克隆抗体。新研究发现,LCH患者原癌基因BRAF(BRAFV600E)的活化突变,这提示LCH实际上是一种可能对RAF通路移植剂起反应的肿瘤性疾病,而且,Nortch信号通路可能是LCH发病机制中的重要因素,并且针对LCH中的Notch活性可能是对抗这种疾病的一种非常有希望的方法。
 
  因发现朗格罕患者里有BRAF基因突变,我科遂尝试用索拉菲尼的治疗方案,迄今该方案已在部分患儿身上取得较好的效果。这一发现为众多朗格罕患儿带来了新希望,祝愿他们早日康复!
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