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震惊!74%FDA批准的抗癌新药无效

2018-08-21 来源:全球肿瘤快讯  标签: 掌上医生 喝茶减肥 一天瘦一斤 安全减肥 cps联盟 美容护肤
摘要:另一个问题是,FDA只负责批准药物但无权定价。以前这个问题不突出,但最近新药价格不断飙升,各国政府又纷纷陷入财政危机之中,所以对药品是否物有所值开始严格审查。

研究者经过分析过去10年FDA批准上市的抗癌药,发现在54个上市新药中有74%的药物没有证据显示能延长患者寿命,也不能改善患者生活质量。在2004-2011年上市的26个新药中只有3个显示能延长患者寿命而且还不是很长。文章作者质疑是否患者和支付部门应该为疗效不确定但动辄10万美元一年的高药价买单。

表面上看FDA批准这么多疗效未知的药物实有渎职之嫌,但实际情况很复杂。癌症依然是致死率很高的恶性疾病,FDA为了让面临死神的癌症患者有最大机会生存开辟了多个快速审批通道。其中之一是:如果抗癌药物能使患者肿瘤缩小或延长无进展生存期,则可以快速上市;但药厂应在药物上市前做临床试验证实生存期疗效。遗憾的是,药物应答和无进展生存期并不总是与生存期一致,而且有时很难证实生存期,因为患者可能只有一线机会生存,但很多疗效实验允许交叉用药,即对照组的患者如果病情恶化可以转到用药组,这就为生存期的确定增加了难度。但是如果没有生存期或生活质量数据的确不应该向病人和支付部门收取高额费用。

需要说明的是,患者和消费者组织有时的确需要上市之前证实有效的恶性疾病药物。前段时间,美国科罗拉多州州长JohnHickenlooper签署了一项所谓尝试权法案,即允许生命垂危的患者在所有经治药物无效时,可以使用已完成I期实验但尚未上市的新药。六年前罗氏的抗癌药Avastin通过快速通道上市(三阴性乳腺癌适应症),但后来证明没有生存期疗效被FDA撤市,引起患者和消费者组织的大规模抗议。对于罕见病药物尤其严重,FDA几乎总是在消费者要求加速审批的压力下批准通过。所以造成现在这种状况原因是多方面的。

另一个问题是,FDA只负责批准药物但无权定价。以前这个问题不突出,但最近新药价格不断飙升,各国政府又纷纷陷入财政危机之中,所以对药品是否物有所值开始严格审查。英国著名的NICE已经拒绝为多个癌症新药支付厂家要求的药价,德国也迫使一些EMA(欧洲药品管理局)批准的药物从德国市场退出。以后的趋势将是支付部门比药监部门拥有更大权力,得到上市许可只是一小步,得到支付部门的认可才是关键。

在研发经费有限的今天,支付部门的政策对新药研发有着重要的导向作用,如果没有证据能延长患者寿命或仅延长一两个月寿命的新药都可以卖10万美元/年,那么厂家在利益驱使下必然会做出更多这样的药物。如现在只占肺癌5%的ALK变异亚型药物中,除了两种上市外,仍有5、6种在晚期临床试验中。但这些后来的同类药物能为患者和社会带来多少价值实在令人质疑。而支持他们做这类产品的动力是高药价和低风险。然而,高药价间接鼓励了研发资源的浪费,这些研发经费应该用在更可能为人类造福的其它科研活动中。

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