随着癌症研究的不断深入,人们对癌症发生机制越来越清楚,针对癌细胞生长分裂或转移的分子生物学机制及癌细胞本身所具有的独特性质而开发的药物,能够对癌细胞高效专一地发挥作用——即癌症的分子靶向治疗(Molecular targeted therapy)。以癌细胞的特性为作用靶点,药物分子可以与癌细胞生长分裂或扩散过程中某些关键信号分子,主要是蛋白质,产生相互作用阻断癌细胞的信号传导,使癌细胞的生长分裂得到有效阻止。在2006年5月26日出版的《科学》杂志曾推出题为“癌症治疗走向个体化”的封面报道,文中指出化疗、放疗等癌症治疗具有太大的毒副作用,现在随着对癌症发生分子机制研究的不断深入,有望实现癌症的分子靶向治疗。
然而癌症的分子靶向治疗也存在一些问题,一方面受人们对癌症分子生物学机制认识的限制,虽然已经找到许多有效靶点,但是癌症病人的个体差异会使治疗效果变得复杂,如果要实现联合治疗则有待进一步的深入研究;另一方面,对靶点有特异性作用的小分子药物的设计、合成或筛选也是非常复杂的,目前虽然可以借助计算机进行药物设计但是很多小分子难以合成,更多的是在已有化合物库中筛选或对一些药物进行修饰改性,需要投入大量的时间和精力。靶向性药物输送[7,16]则是另外一种既可以提高治疗靶向性又比较容易实现的治疗途径。它不仅是癌症分子靶向治疗的有力补充,甚至比分子靶向治疗具有更为乐观明朗的应用前景。因为这种靶向性药物输送体系可以广泛地应用于几乎所有的传统抗癌药物、蛋白质药物还有如光动力学治疗用的光敏剂等,结合靶向输送的高度专一性和药物本身的高效细胞毒性或者光催化氧化作用可以达到非常好的治疗效果,大大降低毒副作用。
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