您的位置:健客网 > 儿科频道 > 妈妈关注 > 育儿新知 > I型粘宝宝成功经首儿所血液科最新移植体系治疗后1年余

I型粘宝宝成功经首儿所血液科最新移植体系治疗后1年余

2018-01-15 来源:儿研所血液科  标签: 掌上医生 喝茶减肥 一天瘦一斤 安全减肥 cps联盟 美容护肤
摘要:对于粘多糖贮积症I型的患儿而言,因症状不累及神经系统,不影响患儿神经智力发育,故国际指南推荐:对于早期诊断后的患儿应首选全相合造血干细胞移植进行根治治疗。
  “今天孩子做了一系列检查,心脏彩超,心电图,腹部CT,腹部核磁,结果要明后天出来,忐忑不安中,血常规在连续下跌一周后终于自己涨上来了,医生说还不错,接近于这个时期的正常值,唉,低了怕不涨,高了怕排异,这样的心情简直就是过山车。骨髓移植注定是一场持久战,术中术后的感染关,排异关都是孩子要过的一道道坎,还有五年之内的术后康复,不容有丁点马虎和闪失,思怡,有这么多叔叔阿姨爷爷奶奶为你祈愿,哥哥姐姐对你的鼓励,我们一定可以站战胜病魔,一定可以征服它,加油!”这是首儿所血液科又一例运用本中心移植体系治愈的粘宝宝小伊妈妈在骨髓移植过程中写下来的鼓励自己和小伊的话。
 
  今年9月,再次见到小伊时竟惊讶的发现,原来小伊已经开学了。
 
  第一次见到小伊,是在师晓东主任的门诊。当时,当小伊一踏进诊室便能发现,她与一般的孩子似乎有些不同。粗糙的面容,矮小的身形,这一系列的特殊体征使得师晓东主任马上意识到自己的诊室又来了一个可爱的粘宝宝。
 
  1岁起小伊开始出现逐渐加重的脊柱侧弯,头颅增大,关节畸形等症状,在北京协和医院经基因和酶学检测确诊为粘多糖贮积症I型。小伊的父母为了给小伊提供最佳的治疗方案,放弃了去国外参加粘多糖贮积症I型,酶替代药物治疗的临床试验(只提供2年时间,但酶替代药物治疗需终身用药)的机会。经病友推荐慕名来到首儿所血液科,希望首儿所师晓东主任能通过先进的骨髓移植技术治愈自己的孩子。
 
  对于粘多糖贮积症I型的患儿而言,因症状不累及神经系统,不影响患儿神经智力发育,故国际指南推荐:对于早期诊断后的患儿应首选全相合造血干细胞移植进行根治治疗。但由于疾病进展较快,同时近70%的患儿缺少与之骨髓全相合匹配的供者,大部分粘多糖贮积症患儿都不能得到及时有效的治疗。
 
  国际指南推荐,骨髓移植为治疗粘多糖贮积症I型(Hurler综合症)的标准治疗方案
 
  从患儿和家长的角度出发,首儿所血液科师晓东主任,为了克服供者的问题,大胆提出运用与患儿半相合匹配的来自亲缘之间的骨髓供者,并运用国际最新联合后置环磷酰胺技术的骨髓移植方案,并根据患儿的个体化差异进行精准改良,不仅在疾病诊断上、供者诊断上做到个体化,在治疗方案上及抗移植物抗宿主反应上做到个体化,最大限度降低III至IV度的移植物抗宿主反应。
 
  小伊在首儿所血液科骨髓移植病房接受师晓东主任骨髓移植团队制定的骨髓移植方案治疗
 
  去年4月,小伊接受了来自爸爸的半相合骨髓,移植后两周左右粒细胞和血小板植入,1个月后,小伊之前为0的酶活性已经神奇的恢复至正常水平。
 
  骨髓移植之后原先为0值的酶活性已恢复至正常
 
  目前,距离小伊移植成功已经1年半了,来自爸爸的造血干细胞在小伊体内正在稳定的植入,恢复至正常水平的酶活性正在使小伊发生着一系列的神奇的改变:小伊的视力明显提升,面容逐渐柔和的起来,僵硬的关节也变得柔软灵活,肿大的肝脾也已完全恢复正常,以前受损的心脏逐步稳定,不再继续恶化发展。不仅如此,小伊妈妈还说到现在的小伊不仅长高了不少,走路也比原来能走的更远了,身体素质也获得了明显了提高。
看本篇文章的人在健客购买了以下产品 更多>
有健康问题?医生在线免费帮您解答!去提问>>
健客微信
健客药房