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全国首例伯供侄半相合异基因造血干细胞移植治疗粘多糖贮积症

2017-08-21 来源:儿研所血液科  标签: 掌上医生 喝茶减肥 一天瘦一斤 安全减肥 cps联盟 美容护肤
摘要:目前,我院血液科移植技术不仅可以用于治疗血液、肿瘤疾病,还可用于原发性免疫缺陷病,遗传代谢病的治疗。我科室移植仓病房将陆续开展至15间,这将给更多具有移植适应症的患儿带来治愈的希望。
  近期,首都儿研所血液科再创佳绩,成功完成了全国首例Ⅳ型粘多糖贮积症的伯供侄半相合异基因造血干细胞移植治疗,这标志着我院血液科移植技术达到了国际领先水平。
 
  粘多糖贮积症是一组先天性粘多糖代谢障碍性疾病,由于遗传性酶的缺乏,引起各组织中溶酶体内酸性粘多糖的积聚,进而引起进行性损害的遗传病。目前临床可分为Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ、Ⅵ、Ⅶ、Ⅸ型。粘多糖症的治疗方法包括酶替代治疗、造血干细胞移植术及基因治疗。酶替代治疗为终身药物替代,费用昂贵,目前国内没有该药物,在国外治疗的年均治疗费用也在百万元以上,这使得许多患儿无法获得酶替代治疗;基因治疗技术尚在研究阶段。异基因造血干细胞移植术治疗本病的机理是移植成功后的供者来源血细胞可产生溶酶体酶,从而达到治疗效果。
 
  之前,我院血液科早已成功开展了两例Ⅱ型及一例Ⅰ型粘多糖贮积症的异基因造血干细胞移植治疗,取得显著效果,这在业内及粘多糖贮积症的病友群里树立了良好口碑。此例Ⅳ型粘多糖贮积症患儿便是慕名而来。我院血液科医务人员在师晓东主任的英明领导下,不断攻克技术难关,成功完成了此例患儿的伯供侄半相合异基因造血干细胞移植治疗,这在国内尚属首例。这例患儿移植前外周血溶酶体酶活性检测为0,移植成功后酶活性已达到正常范围,受累的组织器官功能均得到了明显的改善。
 
  患儿移植成功后酶活已达到正常范围
 
  目前,我院血液科移植技术不仅可以用于治疗血液、肿瘤疾病,还可用于原发性免疫缺陷病,遗传代谢病的治疗。我科室移植仓病房将陆续开展至15间,这将给更多具有移植适应症的患儿带来治愈的希望。我科全体医务人员也将在师主任的领导下,不断开拓创新,攻坚克难,勇攀技术高峰,与患儿一起再创生命奇迹!
 
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