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科学家发现治愈儿童早衰新法,儿童早衰是什么?

2017-02-17 来源:健客网社区  标签: 掌上医生 喝茶减肥 一天瘦一斤 安全减肥 cps联盟 美容护肤
摘要:内科医生LeslieGordon说:“这是重要的第一步。”Gordon和丈夫一起创办了PRF,他们的儿子死于早衰症。“尽管这些药物手段不能从根本上治愈疾病,但我们首次发现,患儿的寿命可以因药物介入而延长。”该研究发表于近日的《循环》杂志上。
  [导读]童早衰症研究基金会(PRF)近日宣布,一种名为洛那法尼的药物能延长儿童早衰症患者的寿命——初步药物实验得出的平均数据约为19个月。
 
  儿童早衰症研究基金会(PRF)近日宣布,一种名为洛那法尼的药物能延长儿童早衰症患者的寿命——初步药物实验得出的平均数据约为19个月。儿童早衰症,也称为儿童早老综合征,简称HGPS,是一种特别稀少的儿童基因病变,可导致儿童戏剧性的早衰和老化、过早死亡儿童早衰症是一种十分罕见的儿童身体机能严重失调的疾病。究竟是什么原因导致儿童早衰症的发生,一直以来这个问题长期困扰着医学界。
 
  科学家发现治愈儿童早衰新法
 
  内科医生LeslieGordon说:“这是重要的第一步。”Gordon和丈夫一起创办了PRF,他们的儿子死于早衰症。“尽管这些药物手段不能从根本上治愈疾病,但我们首次发现,患儿的寿命可以因药物介入而延长。”该研究发表于近日的《循环》杂志上。
 
  2005年,美国加州大学洛杉矶分校科学家领导的一项研究发现,一类被称为法尼基转移酶抑制剂(FTIs)的药物能使早衰症儿童的细胞恢复正常形态。由于FTIs已经在癌症儿童身上开展实验,且没有明显副作用,2007年PRF决定开始进行针对洛那法尼(FTIs的一种)的实验。Gordon和波士顿市Dana-Farber癌症研究所肿瘤学家MarkKieran领导的团队一起,持续追踪了25名服用洛那法尼两年以上的患儿的情况。2012年公布的实验结果显示,许多患儿的体重小幅增加,血液黏稠度降低。
 
  美国国立卫生研究院(NIH)院长、内科医生兼遗传学家FrancisCollins说:“这一发现是振奋人心的。”Collins领导的团队一直致力于研究儿童早衰症的作用机制和潜在治疗方案。
 
  Gordon和同事将继续观察参与实验的患儿情况——这些患儿目前仍在服用FTIs和另外2种药物。Gordon相信,随着时间的推移,这些患儿的生存优势将愈发明显。
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