20个最具价值新药项目 血液病领域居首！

Evaluate医药最近发布的《2018年EvaluatePharma评估药物世界预览，2024年展望》中对未来药品市场、新药研究开发和重要治疗领域（抗肿瘤、糖尿病、抗类风湿性关节炎、疫苗、抗病毒市场）做了分析预测，本文拟对该报告叙述是最有价值的20个（Top20）新药研究开发项目作简要介绍。

著名的行业调查机构Evaluate医药最近发布的《2018年EvaluatePharma评估药物世界预览，2024年展望》（WorldPreview2018,Outlookto2024）中对未来药品市场、新药研究开发和重要治疗领域（抗肿瘤、糖尿病、抗类风湿性关节炎、疫苗、抗病毒市场）做了分析预测，本文拟对该报告叙述是最有价值的20个（Top20）新药研究开发项目作简要介绍。原文中许多项目仅列有代号，笔者尽可能纳入通用名，并加注了适应症，文字部分也做了补充。

Vertex公司的三重组合VX-659+Tezacaftor+Ivacaftor被认为是制药行业最有价值的项目。

通过将ivacaftor（以商品名Kalydeco销售）和tezacaftor（与ivacaftor组合以Symdeko商品名销售）与另一种新的囊性纤维化跨膜调节剂（CFTR）校正剂VX-659结合，在囊性纤维化治疗领域中Vertex公司的主导地位将得到进一步加强。

阿兹海默病新药研究开发屡战屡败。目前在全球范围内仍有超过100种新药项目正在进行试验。百健公司的Aducanumab最引人注目。近30年来，β淀粉样蛋白积聚被认为是导致阿兹海默症主要原因。阿兹海默症药物研发中，便是以清除、减少或阻止β-淀粉样蛋白的沉积为目的。然而，在不断的失败中，出现了不少对淀粉样蛋白假说真实性的质疑。2015年3月，百健艾迪宣布的一项重要临床研究成果——Aducanumab的1b期临床结果显示，它能减少前驱期或轻微阿兹海默症患者大脑淀粉样蛋白斑，还可以延缓认知功能下降，因此被寄予厚望。目前，它正处于III期临床阶段，预计2019年或2020年可得出结果。不过，今年1月，辉瑞和Axovant先后宣布中止它们各自的研究项目，对Aducanumab的期许也受到影响，去年作为最有价值的项目跌落至第三。尽管它具有高回报的潜力，但这个领域风险很大。

随着更多临床数据的出现，新药项目净现值（NPV）的预期可能会急剧变化。同样来自去年的名单，艾伯维的upadacitinib在过去的一年中类风湿关节炎II期和III期研究的都显示阳性结果，以至于它依然保持了预期的高NPV。

前几年许多肿瘤学项目在最有价值的研究开发项目占据优势地位，但是现而现在已有更广泛的治疗领域项目入围。

这部分得归因于强生公司的Erleada（apalutamide，今年2月14日获准），礼来公司的Verzenio（abemaciclib，2017年9月30获准）和诺华的CAR-T细胞治疗药Kymriah（tisagenlecleucel，2017年8月31日获准）今年都已经成为市场营销资产，但这也标志着研究开发项目资产的近期变化，它们都产生了实际价值。根据EvaluatePharma采纳的治疗类别分类，在Top20项目中，以罕见疾病为主的血液病治疗代表了最高的总NPV，具体项目有Biomarin公司的ValoococogeneRoxaparvovec和Shire公司的Lanadelumab，预计它们分别会对血友病A和遗传性血管性水肿市场显著产生影响；以及Bluebird生物制药的LentiGlobin、新基公司的Luspatercept。