肝癌靶向药瑞戈非尼在中国获批、传奇生物递交中国首个CAR-T疗法临床申请！

　　概览

　　1、十年铸一剑，瑞戈非尼中国肝癌战场强势出鞘！

　　2、针对晚期乳腺癌，在研新药公布最新数据！

　　3、传奇生物递交中国首个CAR-T疗法临床申请！

　　4、Nature：MD安德森癌症中心首次发现并揭示两种关键酶相互作用促进脑肿瘤的进展！

　　1、十年铸一剑，瑞戈非尼中国肝癌战场强势出鞘！

　　2012年12月12日，德国制药巨头拜耳（Bayer）靶向抗癌药瑞戈非尼（拜万戈?）作为重磅创新药物，被中国食药监局（CFDA）正式批准用于既往接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌（简称：肝癌）患者，这是10年来在华首个获批准的肝癌治疗新药。

　　一项世界范围内多中心、随机、对照临床研究RESORCE结果表明，瑞戈非尼在应用于索拉非尼治疗失败的晚期肝癌患者疗效优异，且安全性较高，患者耐受性好。历数肝癌药物的研究进展，RESORCE研究无疑是继索拉非尼后的十年以来，肝癌治疗领域的一个重大突破，给在索拉非尼治疗失败后肝细胞癌患者带来了希望，这也是其肝癌适应证在中国迅速获批的重要原因之一。

　　2、针对晚期乳腺癌，在研新药公布最新数据！

　　RadiusHealth公司近日公开了1期005临床研究的最新数据，研究使用口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）elacestrant(RAD1901)，治疗雌激素受体阳性（ER+）的乳腺癌患者。研究数据于2017年在圣安东尼奥（SanAntonio）乳腺癌研讨会（SABCS）上公开（摘要1410）。Elacestrant最近获得了FDA颁发的快速通道认定（FastTrackDesignation）。

　　Elacestrant的剂量递增和扩展队列一期临床试验中，有40名患者接受了400mg剂量治疗。所有研究参与者均为接受过大量预先治疗的ER+、HER2-晚期乳腺癌患者。试验结果证实Elacestrant耐受性良好，最常见的不良反应是低度恶心，消化不良和呕吐。

　　Elacestrant是一种选择性雌激素受体降解剂，正在评估作为潜在的每日一次口服药物，治疗激素受体阳性乳腺癌。Elacestrant目前正在研究用于治疗雌激素受体阳性、HER2阴性的晚期乳腺癌患者。迄今为止的研究表明，该化合物具有用作单一疗法或与治疗乳腺癌的其他疗法组合的潜力。

　　3、传奇生物递交中国首个CAR-T疗法临床申请！

　　12月11号，传奇生物的CAR-T细胞治疗的临床申请得到了国家药监局的受理。待完成相关程序后，如药监局审批通过，这将会是我国第一个获得药监局受理的CAR-T细胞治疗产品。到时候，国内的骨髓瘤患者就可以报名参加这个临床试验，在家门口用上最先进的免疫细胞治疗技术。

　　2017年8月31日，美国FDA批准了全球第一款CAR-T药物上市——诺华的Kymriah被批准用于治疗3至25岁的B细胞急性淋巴性白血病复发或不符合标准治疗的患者。不到2个月后，第二款CAR-T药物上市——KitePharma的Yescarta被FDA批准用于两次治疗失败后的成人B细胞淋巴瘤患者。

　　CAR-T细胞治疗是通过对人体的免疫细胞进行嵌合抗原受体处理，从而人为实现“瞄准”癌细胞进行精准摧毁。针对部分白血病效果非常好，有效率甚至高达90%。到目前为止，FDA已经批准了两款CAR-T细胞治疗产品上市，分别针对急性淋巴细胞白血病和大B细胞淋巴瘤，

　　今年6月份，南京传奇生物科技在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布的数据显示，在一项有35名复发性或耐药性多发性骨髓瘤患者参与的临床试验中，该疗法的客观缓解率达到了100%！在最早接受治疗的19名患者里，14名达到了严格的完全缓解（sCR），剩下5名出现部分缓解，其中4名的状况非常良好。值得一提的是，该试验中5名经治超过1年的患者依旧处于sCR期。目前计划在中国招募100名患者参与临床试验。在美国，类似的临床试验有望在2018年启动。

　　4、Nature：MD安德森癌症中心首次发现并揭示两种关键酶相互作用促进脑肿瘤的进展！

　　近日，来自德克萨斯州大学安德森癌症中心的研究人员发现两种关键酶可相互作用，从而促进脑肿瘤的形成和转移。

　　这两种酶是Gcn5和α-酮戊二酸脱氢酶（α-KGDH），研究人员首次发现二者可相互作用，为了解称为琥珀酰化的组蛋白修饰过程提供了新的信息。目前，该研究结果发表已于12月6日在线发表于Nature。